多措并举扩大儿童好药新药的临床可及范围

当前多部门出台系统性配套政策，从研发创新、临床试验、生产供应、采购集采、医保支付、临床落地全链条打通堵点，持续扩充儿童专用药、适宜剂型、罕见病新药的品种数量，缩短新药上市周期，降低药品价格，完善基层医疗机构的药品储备，让全国各地的适龄儿童都能及时用上对症、安全、性价比更高的好药与创新药品，稳步补齐我国儿科用药品种不足、规格不全、供给不均衡的短板，全面提升儿童疾病的诊疗保障水平。下面从儿科用药现存短板、研发端激励举措、临床试验提速方案、生产保供机制、集采与采购优化、医保支付保障、基层用药落地办法分层拆解，形成全链条可落地的保障体系。

一、现阶段儿童用药发展的主要短板清单

（一）研发端短板

1. 儿童药品市场体量偏小，药企研发投入动力不足，自主创新新药数量偏少；
2. 儿童临床试验招募难度大、伦理审查流程繁琐，新药研发周期显著长于成人药品；
3. 大量成人药品缺少儿童用法用量数据，药品说明书儿童信息不完善，只能临时减量使用。

（二）剂型与规格短板

儿童专用剂型不足，适合婴幼儿的混悬剂、干混悬剂、滴剂、咀嚼片数量有限，很多药品只有成人片剂，家长只能自行拆分药片，容易出现剂量不准的问题。

（三）供应与支付短板

1. 部分儿童短缺药、罕见病用药生产企业少，容易出现阶段性供货紧张；
2. 部分儿童创新药价格偏高，尚未纳入医保，家庭用药负担较重；
3. 基层药店、社区医院儿童新药储备不足，患儿只能前往大型三甲医院购药。

二、研发端：多重政策激励，持续产出儿童新药好药

（一）重点研发扶持方向

优先支持三大类药品研发，形成清晰研发目录：

表格

（二）审评审批提速政策

1. 对列入鼓励研发申报儿童药品清单的品种，实行优先审评审批，压缩技术审核时限；
2. 推行研审联动机制，药品审评机构提前介入研发环节，滚动接收试验资料，不用等到全部试验完成再提交申报；
3. 支持采用真实世界研究数据补充儿童用药证据，不用全部从头开展前瞻性临床试验，大幅节约研发成本与时间。

三、临床试验环节：破解入组难题，加快新药试验进度

（一）搭建全国统一试验平台

组建全国儿童临床试验协作网，整合全国儿科研究型病房资源，实现多中心同步招募受试者，改变单一医院招募困难的局面。同时推行跨机构联合伦理审查，一份伦理结论多中心通用，避免重复审核，压缩试验周期。

（二）拓宽临床试验数据来源

1. 充分利用现有成人药品临床数据，在符合伦理的前提下，把成人安全数据科学外推至儿童人群，完善说明书儿童用药条目；
2. 鼓励医疗机构开展真实世界研究，依托住院病历、随访数据完善用药剂量与安全性数据，快速补齐药品儿科使用信息。

（三）完善受试者保障体系

健全儿童受试者补偿、随访与医疗保障制度，充分保障患儿权益，提升家长参与临床试验的意愿，稳定受试者招募规模。

四、生产供应环节：保障药品足量稳定供货

（一）定点生产保障短缺药

将儿童短缺药纳入小品种药集中生产基地定点生产清单，建立两级药品储备制度，在呼吸道传染病、季节性流行病高发期，提前加大解热镇痛、抗病毒类儿童药品产能储备，保障药品不断供。

（二）鼓励企业升级生产线

支持药企对现有生产线进行技术改造，增设儿童专用剂型生产车间，配套完善药品质量管控体系，实现儿童用药一物一码全链条追溯，守住药品质量安全底线。

（三）补齐医疗机构制剂缺口

梳理临床急需但市场无供应的儿童用药，发布医疗机构制剂清单，允许具备资质的儿科医院自主配制院内制剂，弥补市场药品空白。

五、采购集采：压低药价，扩大药品覆盖范围

1. 国家集采把儿童专用药单独分组采购，不和成人药品竞价，充分兼顾儿童小剂型的生产成本，保障企业持续供货意愿；
2. 优化药品差比价规则，对儿童小规格、小包装药品设置差异化定价，避免小剂量药品单价过高；
3. 省级药品采购平台对儿童新药开通快速挂网通道，新药获批上市后能够快速进入各地医疗机构采购目录，缩短上市到入院的时间间隔。

六、医保支付：降低家庭负担，让新药买得起

（一）优先纳入医保目录

1. 鼓励研发清单内的儿童新药、儿童罕见病用药，符合条件可优先纳入国家医保药品目录；
2. 已经进入医保的成人创新药，新增儿童适应症时，可走简易续约流程，快速把儿童适应症纳入医保报销范围，不用重新走完整谈判流程。

（二）医保支付向儿科适度倾斜

在医保 DRG/DIP 付费改革中，对儿科病种适当调整付费系数，保障医院有充足动力采购和使用儿童新药，不会因为成本管控限制儿科用药选择。

（三）多重保障减轻大病负担

儿童重大疾病、罕见病药品，在医保报销基础上，衔接大病保险、医疗救助、慈善赠药等配套保障政策，进一步减轻患儿家庭的经济压力。

七、打通最后一公里：让基层也能配齐儿童新药

1. 完善基层医疗机构儿童用药配备目录，把常用儿童新药、适宜剂型纳入社区卫生服务中心与乡镇卫生院常备药清单；
2. 建立上下级医院药品联动调配机制，基层缺药时可依托医联体从上级医院调剂药品；
3. 完善 “互联网 + 药品配送” 服务，家长在线开具儿科处方后，药品可直接配送到家，解决基层购药不便问题。

八、整体总结

保障儿童用上好药新药，是一套从源头研发到终端配送的全链条系统工程。依靠研发激励政策扩充药品品种，依靠临床试验改革缩短上市时间，依靠定点生产保障持续供货，依靠集采把药价降到合理区间，依靠医保报销减轻家庭开支，再配合基层药品储备与线上配送服务，持续缩小城乡、大小医院之间的用药差距。随着各项配套政策落地推进，儿童专用药、新剂型、罕见病新药会持续扩容，药品说明书儿童用药信息会不断完善，越来越多孩子可以在就近医疗机构获得安全、有效、价格实惠的优质药品，持续筑牢儿童健康保障防线。

【参考资料】

[2026-05-17]（8

[2026-05-15]（改革完善儿童用药供应保障机制实施意见政策解读）

[2026-05-07]（8 部门发文保障儿童用药 “小药箱” 装满

[2026-05-07]（关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见）

[2026-05-07]（一图读懂儿童用药保障新政）

[2026-04-12]（儿童药品临床试验协作网建设方案）

免责声明

本文内容仅为儿童用药保障政策科普解读，不构成临床用药指导；儿童新药多数需经过严格临床试验才能正式投入临床使用，患儿用药必须遵从儿科执业医师的处方；各地药品入院、医保报销细则以当地医保与卫健部门最新文件为准；医疗机构院内制剂仅可在本院内部使用，不可对外流通；儿童用药剂量必须严格按照药品说明书及医嘱执行，切勿自行调整药量。

　　提示：本内容不能代替面诊，如有不适请尽快就医。