基因疗法比目前的血友病B疗法更具成本效益

圣裘德儿童研究医院的一项分析发现，血友病 B 基因疗法的制造和分销成本与据报道正在考虑用于目前正在开发的血友病基因疗法的 200 万美元以上的价格之间存在巨大差距。

该研究在线发表在血液杂志上。它是第一个报告基因治疗生产成本的公司。

St. Jude 研究人员开创并开发了多种疾病的基因疗法，包括血友病 B。这种遗传性出血性疾病影响了大约 30,000 人中的 1 人，主要是男性。

分析依赖于医院自己的成本数据。研究人员计算出，针对严重 B 型血友病患者进行基因治疗的制造、分销和五年随访的每位患者总成本为 87,198 美元。

“决定新药价格的因素有很多。生产成本只是等式的一部分，虽然它们不能说明全部情况，但在谈话中经常忽略它们，”医学博士 Nickhill Bhakta 说。 St. Jude 全球儿科医学部。他和圣裘德血液学系的医学博士 Ulrike Reiss 是共同资深作者。

近年来，美国处方药的高成本成为头条新闻。研究人员希望通过披露 St. Jude 成本数据，该分析将促进围绕价格公平以及拯救生命的疗法应该让社会付出代价的更高透明度和基于证据的讨论。

血友病 B：原因和当前治疗

血友病 B 是由因子 IX 基因中的突变引起的，该突变可能导致同名必需凝血蛋白的含量低于 1%，达到危险的水平。对于患有严重疾病的人来说，擦伤和肿块是医疗紧急情况。

目前的疗法包括以不同的配方输注凝血因子替代疗法，以预防或治疗出血。根据配方，因子更换的范围从每年约 300,000 美元到 776,000 美元不等。预防性(预防性)治疗需要每周输注数次。

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