根据宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员和一组多中心研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表的一项国际III 期临床试验的结果，患有血友病 B 的成年人在接受一次基因治疗后，出血次数平均下降了 71%。
血友病是一种遗传性疾病，会限制血液凝结的能力，影响美国约 30,000 人，其中大部分为男性。如果不及时治疗，血友病会导致自发性出血，尤其是关节内出血，久而久之，会导致疼痛的关节损伤和行动不便。
血友病 B 是由缺乏凝血因子 IX 引起的。基因疗法可使肝脏产生凝血因子 IX，从而使血液凝结并保护患者免于频繁出血。
“我们从这项研究的患者身上看到，在接受基因治疗输注后的几天内，基因治疗就开始生根发芽，他们的身体开始有生以来第一次产生 IX 因子，”这项研究的调查员兼主要作者、医学博士、理学硕士、血液科主任兼宾夕法尼亚血液病中心和宾夕法尼亚综合血友病项目的临床主任 Adam Cuker 说。
“我们始终要谨慎使用‘治愈’这个词，特别是在我们获得更长时间的随访数据之前，但对于许多患者来说，它改变了他们的生活。”
经过至少一年的随访，研究参与者在接受基因治疗后出血率平均降低了 71%，而前一年他们接受的是预防性输注凝血因子 IX(该疾病的标准治疗方法)。研究中的 45 名患者中有超过一半在接受基因治疗后没有出现任何出血。
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