药物无法减缓遗传性阿尔茨海默病的衰退

在一项针对实际上注定会在相对年轻的年龄患上阿尔茨海默病的人的研究中，两种实验性药物未能预防或减缓智力衰退，因为他们遗传了罕见的基因缺陷。

周一公布的结果让科学家们多年来一直关注的方法再次令人失望——试图去除阿尔茨海默氏症患者大脑中积累的有害蛋白质，阿尔茨海默氏症是痴呆症的主要原因。

密苏里州圣路易斯华盛顿大学的研究负责人 Randall Bateman 博士说，“我们实际上什至还不知道这些药物在去除蛋白质方面做了什么”，因为这些结果仍在分析中。

但平均五年后，该研究的主要目标并未实现——服用这两种药物的人在思维和记忆测试中的得分与接受安慰剂治疗的其他人大致相同。

美国有超过 500 万人，全世界有超过 500 万人患有阿尔茨海默氏症。目前的药物只能暂时缓解症状，不会改变病程。

该研究测试了礼来公司的 solanezumab 和瑞士制药商罗氏及其美国子公司 Genentech 的 gantenerumab。这两种药物在早期的一些研究中都给出了令人失望的结果，但是这一种药物的剂量高达四到五倍，研究人员曾希望这会证明更有效。

该研究由美国国家衰老研究所、阿尔茨海默氏症协会和一些基金会资助。

它涉及美国、欧洲和其他地方的大约 200 人，他们的三个基因之一存在缺陷。

华盛顿大学的另一位研究负责人 Eric McDade 博士说：“如果你发生这些基因突变中的一种，你几乎肯定会患上阿尔茨海默氏症，”通常发生在 30 多岁、40 多岁或 50 多岁的人身上。

像这样的人只占阿尔茨海默病病例的 1% 左右，但他们的大脑变化和症状与晚年发病的人相似。这提供了一个独特的机会来测试潜在的治疗方法。

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