加州大学戴维斯分校健康中心和其他六个地点的一项临床试验表明，细胞疗法为晚期杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者提供了希望，这是一种罕见的遗传疾病，会导致年轻人肌肉损失和身体损伤。
该疗法在阻止上肢和心脏功能恶化方面似乎是安全有效的。这是第一个在最严重的 DMD 患者中导致有意义的功能改善的治疗方法。
“HOPE-2是第一个在DMD中测试全身细胞疗法的临床试验，”该试验的国家首席研究员兼该研究的主要作者克雷格麦克唐纳说。麦克唐纳是加州大学戴维斯分校健康中心物理医学和康复学教授和儿科教授。“该试验产生了具有统计学意义和前所未有的稳定作用，骨骼肌恶化影响了非卧床 DMD 患者的手臂和心脏结构和功能的恶化。”
试验结果今天发表在《柳叶刀》杂志上。
肌肉退化的细胞疗法
在 II 期临床试验中，研究人员使用了 Capricor Therapeutics 的 CAP-1002 异基因心脏球衍生细胞 (CDC)，该细胞从人类心肌中获得。这些细胞可以减少肌肉炎症并增强细胞再生。
“CAP-1002疗法的主要机制是帮助减少疾病的严重慢性炎症问题，减少纤维化并改善肌肉再生，从而维持或改善关键的心脏和骨骼肌功能，”麦克唐纳说。
该试验检查了反复静脉输注 CAP-1002 治疗晚期 DMD 的长期疗效和安全性。它在美国的七个中心招募了 20 名 DMD 患者。参与者至少 10 岁，他们的手臂和手部有中度虚弱。他们被随机分配在一年内每三个月接受一次 CAP-1002 或安慰剂，总共输注四次。
手臂、手部和心脏功能显着改善
该团队使用 DMD 的上肢运动功能性能 (PUL) 量表评估上肢功能，使用心脏磁共振成像 (MRI) 评估心脏功能，呼吸功能的肺活量测量和循环生物标志物。
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