研究人员使用基于外泌体的策略来阻断小鼠的HIV限制技术材料对低碳转型的影响黑人女性患三阴性乳腺癌的风险增加了三倍常见抗生素可减少低出生体重和早产NIAID科学家发现丙型肝炎进入细胞的关键新的 125 万美元赠款使研究性激素在组织修复中的重要作用成为可能早产儿自动氧控装置临床试验检测研究人员利用人类干细胞构建胚胎样结构Wistar 科学家确定了预后不良的卵巢癌亚型的新治疗靶点哪些类型的大脑活动支持有意识的体验犹太医院接受新型人工心脏新技术提高了冷冻电子显微镜的清晰度和安全性统计建模为 DNA 折叠的统一理论指明了方向碳纤维电气测量为雷击保护技术铺平道路PAIN®中的研究报告称天气会影响疼痛耐受性少吃脂肪可以拯救你的头发唾液检测可以早期发现人乳头瘤病毒驱动的头颈癌活体肝移植对儿童有更好的结果正确的程序可以将免疫细胞变成癌症杀手开创性软件可以使用人工智能设计的纳米粒子生长和治疗虚拟肿瘤肯尼亚马加迪湖的记录表明地球轨道变化驱动的环境变化通过组织工程的新方法改善人类健康的研究蒙特利尔研究人员创造了一种生物打印神经元细胞的新方法研究人员在蒙大拿州发现四只恐龙加拿大的氮足迹显示出很大的区域差异左乳房放射治疗可使心脏病风险增加一倍研究表明坚持低脂乳制品可能不是唯一的心脏健康选择工程研究人员对二维超流体中涡旋的形成提出了新的解释CU研究人员授予NIH资助新中心研究自身免疫性疾病MIND饮食与更好的认知表现有关良好的睡眠时间恢复与更健康的饮食和减少饮酒有关吃植物性饮食引起的肠胃胀气增加表明肠道微生物群更健康高质量饮食与较低的偏头痛频率和严重程度有关肠道微生物是啤酒花化合物提供健康益处的关键地中海饮食可改善认知功能和记忆力研究表明善解人意的青少年来自更安全的家庭一项新研究将过量饮用咖啡与痴呆症风险增加联系起来运动和冥想可以在短短 10 分钟内帮助患有多动症的孩子研究发现心理干预可以成功治疗青少年的亚阈值抑郁症新的多样化研究揭示了参与ADHD治疗的六个阶段研究人员揭穿高药价是创新所必需的神话反义寡核苷酸疗法穿过血脑屏障PerkinElmer发布新的KRAS调查工具包2021年AI药物开发资金猛增研究人员发现可以使用新的计算机程序自动计算作为癌细胞标志物的微核用于骨科植入物的抗菌涂层可防止危险感染更高的波浪如何导致更多的冰云新西兰外海的深海生物多样性高于预期使用计算机辅助结肠镜检查可降低漏诊率研究人员在脑膜中发现的免疫系统 B 细胞
您的位置:首页>健康常识>

科学家展示了治疗囊性纤维化的有希望的新方法

北卡罗来纳州教堂山 - 北卡罗来纳大学医学院的科学家带领研究人员合作展示了一种潜在的强大新策略,用于治疗囊性纤维化 (CF) 和潜在的各种其他疾病。它涉及称为寡核苷酸的小核酸分子,可以纠正构成 CF 的一些基因缺陷,但现有调节剂疗法无法解决这些缺陷。研究人员使用了一种新的递送方法,克服了将寡核苷酸送入肺细胞的传统障碍。

正如科学家在Nucleic Acids Research杂志上报道的那样,他们证明了他们的方法在来自 CF 患者和小鼠的细胞中的惊人有效性。

“通过我们的寡核苷酸递送平台,我们能够恢复在 CF 中无法正常发挥作用的蛋白质的活性,并且我们看到仅用一个适度剂量就可以产生长期效果,因此我们对这种策略的潜力感到非常兴奋, “该研究的资深作者 Silvia Kreda 博士说,他是北卡罗来纳大学医学系和北卡罗来纳大学生物化学与生物物理学系的副教授,也是北卡罗来纳大学医学院 Marsico 肺研究所的成员。

Kreda 和她的实验室与由 Rudolph Juliano 博士、北卡罗来纳大学药理学系的 Boshamer 杰出名誉教授以及生物技术初创公司 Initos Pharmaceuticals 的联合创始人兼首席科学官领导的团队合作进行了这项研究。

美国约有 30,000 人患有 CF,这是一种遗传性疾病,其中基因突变导致一种称为 CFTR 的重要蛋白质的功能缺失。如果没有 CFTR,衬在肺部和上呼吸道的粘液会脱水并且很容易受到细菌感染的影响,细菌感染经常发生并导致进行性肺损伤。

CF 的治疗现在包括 CFTR 调节剂药物,在许多情况下可有效恢复部分 CFTR 功能。然而,CFTR 调节剂不能帮助大约 10% 的 CF 患者,通常是因为潜在的基因缺陷属于剪接缺陷类型。

CF和拼接缺陷

剪接是当基因被复制或转录成临时 RNA 链时发生的过程。酶和其他分子的复合物然后切断 RNA 链并重新组装它们,通常是在删除某些不需要的片段之后。大多数人类基因都会发生剪接,细胞可以以不同的方式重新组装 RNA 片段,因此可以从单个基因制造不同版本的蛋白质。然而,剪接缺陷会导致许多疾病——包括当 CFTR 的基因转录物错误剪接时的 CF。

标签:

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。