临床前模型可能揭示眼病

Weill Cornell Medicine 的研究人员开发了一种老年人中心视力丧失主要原因的临床前模型，并用它来确定新的治疗方式和药物靶点。

先前创建的小鼠模型未能充分模拟人类干性年龄相关性黄斑 (AMD) 的特征。相比之下，新模型在 1 月 18 日发表在《自然通讯》上的一篇论文中进行了描述，证明了视网膜下称为玻璃疣的脂肪沉积物的积累，这是该疾病的标志。

“创建一个强大的干性 AMD 模型一直是该领域的圣杯，”资深作者 Ching-Hwa Sung 说，他是干细胞研究的 Betty Neuwirth Lee 和 Chilly 教授，也是眼科和细胞与发育细胞生物学教授威尔康奈尔医学院的生物学。“我们预计我们的模型将成为了解疾病早期发展和进展以及设计潜在疗法的宝贵工具。”

AMD 是 65 岁以上成年人失明的主要原因，到 2020 年影响全球约 1.96 亿人，到 2040 年预计总数将达到 2.88 亿。超过 80% 的 AMD 病例是干性 AMD，其涉及的病变位于视网膜的中央部分称为黄斑和玻璃疣的形成。该病症的症状包括中心视力模糊、扭曲或丧失。受损的中央视力会使日常生活活动极具挑战性。目前没有针对干性 AMD 的治疗方法。

Weill Cornell Medicine 的 Margaret M. Dyson 视觉研究所的 Sung 及其同事通过从视网膜色素内皮 (RPE) 细胞中消除一种称为氯化物细胞内通道 4 (CLIC4) 的基因，对小鼠模型进行了基因工程改造。尽管 CLIC4 之前并未被确定为与 AMD 风险相关的基因，但研究人员发现，去除 CLIC4 会引发与 AMD 相关的许多基因的变化，从而产生慢性应激状况，导致病理学模仿晚期干性 AMD .

使用他们的模型，研究人员发现形成玻璃疣的脂质最初来自视网膜内层 RPE 细胞，而不是来自血液。这一发现代表了进一步发展的新治疗目标，也可以解释为什么用他汀类药物降低血液中的胆固醇水平并不是治疗干性 AMD 的有效方法。

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