仔细检查细胞以寻找治疗肌肉萎缩症的线索

由副教授 Hidetoshi Sakurai 和研究员 Nana Takenaka-Ninagawa 领导的研究小组最近证明了 iPS 细胞衍生的间充质基质细胞 (iMSC) 与原代 MSC 相比具有更优的治疗潜力，可作为乌尔里希先天性肌营养不良症的潜在治疗方法。该研究发表在《干细胞研究与治疗》上。

乌尔里希先天性肌营养不良症(UCMD) 是一种早发性进行性肌肉疾病，其特征是肌肉无力和关节挛缩，最终导致呼吸困难。该病可能是由编码 6 型胶原蛋白的三种基因 COL6A1、COL6A2 或 COL6A3 中的任何一种基因突变引起的，这些基因会改变细胞外基质(ECM)，这是一种由蛋白质和其他分子组成的网络，用于支持和提供体内细胞和组织的结构。

MSCs 分泌 6 型胶原蛋白，有助于维持骨骼肌组织的稳态，因此突显出它是 UCMD 治疗的潜在治疗目标。Sakurai 实验室之前已证明，iMSCs 在给缺乏 Col6a1 基因的小鼠施用后可促进肌肉再生和成熟。然而，MSCs 也可以从各种组织中提取，例如脂肪组织和骨髓，其中一些已在临床上应用。

然而，目前尚无研究比较或验证这些 MSCs 在 UCMD 模型小鼠中的治疗效果。为了更好地了解它们的差异，研究团队对不同来源的 MSCs 进行了全面比较，这无疑将有助于指导未来基于 MSCs 的 UCMD 和其他疾病的细胞疗法的发展。

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