疫苗样mRNA注射可用于在体内制造CAR T细胞

根据佩雷尔曼学院研究人员的一项新研究，一种实验性免疫疗法可以暂时重新编程患者的免疫细胞，仅通过单次注射信使 RNA (mRNA) 来攻击特定目标，类似于基于 mRNA 的 COVID-19 疫苗。宾夕法尼亚大学医学院。

研究人员的工作今天发表在《科学》杂志上，他们展示了一种新方法，使用一种 mRNA 制剂重新编程 T 细胞(一种强大的免疫细胞)来攻击心脏成纤维细胞。心力衰竭通常部分是由这些成纤维细胞驱动的，成纤维细胞通过长期过度产生纤维物质来应对心脏损伤和炎症，这些纤维物质会使心肌变硬，损害心脏功能——这种情况称为纤维化。在模拟心力衰竭的小鼠实验中，重新编程的 T 细胞引起的心脏成纤维细胞减少导致纤维化显着逆转。

“纤维化是许多严重疾病的基础，包括心力衰竭、肝病和肾衰竭，这项技术可能会成为一种可扩展且负担得起的方式来解决巨大的医疗负担，”资深作者乔纳森·A·爱泼斯坦医学博士说，首席佩雷尔曼医学院执行副院长兼心血管研究 William Wikoff Smith 教授。“但最显着的进步是能够为特定的临床应用设计 T 细胞，而无需将它们从患者体内取出。”

这项新技术基于嵌合抗原受体(CAR) T 细胞技术，到目前为止，该技术需要收集患者的 T 细胞并在实验室中对其进行基因重编程，以识别体内特定细胞类型的标记。然后可以使用细胞培养技术繁殖这些专门针对的 T 细胞，并重新注入患者体内以攻击特定的细胞类型。第一种 CAR T 细胞疗法由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的研究人员开发，并于 2017 年获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗由称为 B 细胞的免疫细胞产生的某些白血病，后来又被批准用于治疗淋巴瘤。

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