新的基因疗法显示出治疗年龄相关性黄斑的希望

都柏林三一学院的研究人员开发出一种新的基因治疗方法，有望治疗干性老年性黄斑 (AMD)——一种进行性眼病，影响多达 10% 的 65 岁以上成年人，是一种领先的眼病。该年龄组严重视力障碍和失明的原因。

干性 AMD 病例约占所有 AMD 病例的 85-90%，并且没有可用于治疗或预防疾病进展的治疗方法，强调需要为这种使人衰弱的疾病开发治疗方案。在成年人中，已发现许多衰老疾病具有线粒体功能缺陷，包括 AMD。

该团队在 Trinity 的遗传学和微生物学学院开发了一种新的基因疗法 (ophNdi1)，这是第一个直接针对 AMD 功能障碍细胞中的线粒体功能的基因疗法。线粒体被称为细胞的“发电站”，因为它们管理能量的产生，但它们的性能在干性 AMD 中大大下降，这与视力恶化有关。

新的基因疗法巧妙地利用病毒进入受苦的细胞并传递所需的代码，为失败的线粒体提供生命线，使它们能够产生额外的能量并继续发挥支持视力的作用。该疗法已在多种干性 AMD 模型中显示出益处，为它提供了希望，有朝一日它可以发展为一种可以帮助全球数百万人的治疗方法。

资深作者 Jane Farrar 教授说：“至关重要的是，这项研究提供了模型中的第一个证据，即直接调节眼细胞中的生物能量可以为干性 AMD 提供益处并改善视觉功能。这样做，该研究突出了细胞、线粒体作为干性 AMD 的关键目标。”

Trinity 遗传与微生物学院的第一作者兼研究员 Sophia Millington-Ward 博士说：“我们针对干性 AMD 探索的针对细胞能量或线粒体功能的新型基因疗法始终在测试的模型系统中提供了益处。与大多数其他细胞相比，许多对视力至关重要的视网膜细胞需要特别高水平的能量，这使得它们特别容易受到线粒体功能障碍的影响。我们正在开发的疗法直接针对线粒体功能并提高视网膜的能量产生水平，从而导致干性 AMD 疾病模型中更好的视觉功能。

“尽管在将其作为患者的治疗方法之前还有进一步的工作要做，但结果让我们希望我们越来越接近解决这种具有挑战性的、使人衰弱的疾病的方法。”

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