在参与 3 期 ADVOCATE 试验的 ANCA 相关血管炎患者中，Avacopan 在减少呼吸和耳鼻喉 (ENT) 受累方面优于泼尼松，并能够减少糖皮质激素的使用。研究结果发表在 ATS 2022 国际会议上。该研究是对更大试验结果的亚组分析，该试验导致 FDA 批准 avacopan。
在该分析的 330 名患者中，181 名患有肉芽肿性多血管炎 (GPA)，149 名患有显微镜下多血管炎 (MPA)。上呼吸道和下呼吸道受累在这两种类型的 ANCA 相关性血管炎中很常见。
ANCA 相关性血管炎是一种可能危及生命的全身性疾病，可引起中小血管炎症，并通过免疫系统导致器官损伤对健康组织的(自身免疫)攻击。ANCA(抗中性粒细胞胞浆抗体)是针对中性粒细胞(一种白细胞)酶的自身抗体。中性粒细胞通常通过诱导炎症来对抗感染。当 ANCA 与中性粒细胞结合时，中性粒细胞会被完全激活，人体自身的组织和器官就会受损。补体系统(免疫系统的一部分)的激活对于 ANCA 能够完全激活中性粒细胞是必要的。Avacopan 是一种选择性 C5aR 抑制剂——它对抗激活中性粒细胞的分子 (C5a)。这就是 avacopan 被认为可以抵消 ANCA 相关血管炎中 ANCA 对中性粒细胞的完全和不适当激活的方式。
ADVOCATE 是一项 3 期、随机、双盲、对照临床研究。所有患者均随机接受泼尼松治疗数月，逐渐减量(目前此类血管炎的治疗标准)或 avacopan。作为治疗 ANCA 相关性血管炎的标准方法，所有患者还接受了环磷酰胺(随后是硫唑嘌呤)或利妥昔单抗。
疗效的主要衡量标准是在第 26 周达到疾病缓解和在第 52 周持续缓解的患者百分比。疾病缓解定义为伯明翰血管炎活动评分 (BVAS) 为 0，并且在第 26 周之前的 4 周内没有使用糖皮质激素。持续缓解在第 26 周和第 52 周时缓解，第 52 周前 4 周未使用糖皮质激素。肺和耳鼻喉受累定义为使用 BVAS 仪器记录的上呼吸道和下呼吸道活动性血管炎。
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