用基因疗法治疗慢性创伤性脑病

新罗谢尔，纽约州-一项新的研究显示了使用基因疗法治疗慢性创伤性脑病(CTE)的可行性，这是一种进行性神经退行性疾病。本研究证明了基因治疗直接传递到CTE小鼠模型大脑的有效性。该研究发表于《人类基因疗法》，这是一份由Mary Ann Liebert，Inc .出版的同行评议期刊，点击此处阅读《人类基因治疗》网站截至2020年2月3日的全文。

纽约康奈尔医学院的罗纳德克里斯托(Ronald Crystal)和他的同事共同撰写了一篇题为“抗磷酸盐Tau基因治疗慢性创伤性脑病”的文章。

目前，CTE没有治疗方法。CTE是由反复损伤的中枢神经系统(CNS)引起的，如士兵、从事接触性运动的运动员以及与事故有关的损伤。炎症导致过度磷酸化形式的Tau蛋白(pTau)的积累。水晶等。开发了一种腺相关病毒(AAV)载体，用于向中枢神经系统递送抗pTau抗体。他们表明，将aavrh . 10抗pTau直接递送到脑损伤小鼠的海马中与整个中枢神经系统中pTau水平的显著降低有关。他们建议可以增加剂量，这种策略对人类也有效。

《西莉亚》主编特伦斯r弗利特和医学教育教授、教务长、教务长、执行副总裁艾萨克海达克说：“CTE比最初意识到的要普遍得多，目前还没有可用的疗法。麻省大学医学院，马萨诸塞州。“水晶实验室的这项新工作可能具有突破性的意义，它可以去除恼人的Tau蛋白。”

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