肯尼迪克里格研究所的研究人员与约翰霍普金斯大学的同事确定了一种重要的分子机制，为理解和开发新生儿耐药性癫痫发作的新疗法提供了重要的希望。患有耐药性癫痫发作的新生儿通常会发展为儿童癫痫和认知障碍。该研究结果在线发表在本周的杂志上科学信号。该研究由肯尼迪·克里格大学雨果·W·莫泽研究所的研究科学家 Shilpa Kadam 博士领导，他也是肯尼迪·克里格大学小鼠体内电生理学实验室的主任。
在这篇论文中，Kennedy Krieger 和约翰霍普金斯大学医学院的 Kadam 博士及其同事表明，增加神经细胞中离子转运蛋白的活性，在论文中，靶向缺血诱导的 KCC2 功能减退可挽救难治性新生儿癫痫发作并减轻小鼠模型的癫痫发生。即 KCC2，通过 CLP290，一种新型的 KCC2 选择性激活剂，减少了小鼠的癫痫发作。
新生儿癫痫发作通常发生在出生后的头两天内，在某些情况下是由于复杂的分娩过程中血流受损所致。婴儿接受苯巴比妥或其他常用药物治疗癫痫发作，但大约 50% 的新生儿癫痫发作仍然难以治愈。目前，还没有 FDA 批准的药物可以有效预防这些抗药性癫痫发作。
“这些抗药性癫痫发作非常严重，有时可能是致命的。那些幸存下来的孩子经常会患上癫痫症，”Shilpa Kadam 博士说，“我们需要开箱即用的思维来解决这个问题，这就是我们在 Kennedy Krieger 的方法。这种工作是我们使命的基本组成部分。”
根据研究作者的说法，他们的发现首次验证了使用 KCC2 作为治疗耐药性癫痫的潜在药物靶点的策略。这些发现为未来的药物开发提供了重要的见解。然而，需要做更多的工作来确定如何最好地将这些临床前发现转化为人群。
“我们希望简单的附加干预可以有效地改变孩子的生活轨迹，并可以预防终生癫痫的发作。我们将继续研究这些结果及其在改善儿童健康方面的潜在应用，”Kadam 说。
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