疾病致病蛋白的靶向破坏

威斯康星大学麦迪逊分校的科学家开发了一种方法，通过利用细胞自身的恢复机制来破坏致病蛋白质。这项技术可以生产全新的药物。

例如，一些癌症与异常蛋白质或过量的正常无害蛋白质有关。通过消除它们，研究人员认为它们可以治疗疾病的根源，恢复细胞的健康平衡。

这项新技术基于研究人员和制药公司早期去除细胞中残留蛋白质的策略，并扩展到包括肝细胞外部或表面的蛋白质。

“过去，我们在开发新药时，往往需要找到一种能与靶蛋白结合，改变蛋白功能的分子。然而，领导这项新研究的威斯康星大学麦迪逊分校药学和化学教授唐卫平说，许多与疾病相关的潜在蛋白质不能被轻易阻断。”有了针对性的蛋白质降解策略，我们可以追求许多蛋白质。"

与美国威斯康星大学麦迪逊分校医学院的同事一起，在实验室培养的肝细胞概念验证实验中演示了这种新方法。它们可以中和多种细胞外蛋白，包括癌症相关蛋白EGFR。

这项技术的工作原理类似于城市垃圾收集系统。用于破坏的抗体标签附着在特定的蛋白质上，该蛋白质被标记为不需要的蛋白质。肝细胞上的穿梭蛋白，就像垃圾车一样，识别这些标记，吞噬蛋白质，然后运输到细胞的蛋白质消化室，从而将蛋白质分解成可重复使用的部分。

在过去的几年里，包括唐集团在内的许多研究人员开发了一些工具，可以选择性地靶向和破坏细胞中发现的一些细胞蛋白，称为PROTAC。目前，多种基于PROTAC的药物正在临床试验中，用于治疗几种癌症。

唐实验室现在正在将其目标范围扩大到肝细胞外部或表面发现的其他蛋白质。他们转向溶酶体，溶酶体是一种细胞隔室，可以消化和破坏各种物质，包括被外界细胞吞噬的物质。由于肝脏是分解体内蛋白质的主要器官，是选择性降解不需要的蛋白质的理想组织。

为了获得溶酶体，研究人员依靠一种叫做ASGPR的溶酶体穿梭器。航天飞机主要存在于肝细胞表面。它识别蛋白质中的一些糖，并将蛋白质运输到溶酶体进行消化。

　　免责声明：本文由用户上传，与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考，并不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担。 如有侵权请联系删除！