新的CRISPR技术可纠正人类干细胞中的囊性纤维化

囊性纤维化 (CF) 是全球最流行的遗传疾病之一，对患者造成严重后果。肺部、喉咙和肠道中的粘液又粘又稠，会导致器官堵塞。尽管可以通过治疗来稀释粘液并预防炎症，但 CF 尚无法治愈。然而，Hans Clevers 小组(Hubrecht 研究所)与 UMC Utrecht 和 Oncode 研究所合作的一项新研究提供了新的希望。

纠正 CF 突变

研究人员成功地纠正了导致人类肠道类器官 CF 的突变。这些类器官，也称为微型器官，是模拟 CF 患者肠道功能的微小 3D 结构。它们之前是由同一研究小组从 CF 患者的干细胞中开发出来的，并储存在乌得勒支的生物库中。在这项发表在生命科学联盟上的研究中，使用一种名为主要编辑的技术将导致 CF 的突变 DNA 片段替换为这些类器官中的健康 DNA 片段。

比 CRISPR/Cas9 更安全

Prime 编辑是众所周知的基因编辑技术 CRISPR/Cas9 的更新版本。CRISPR/Cas9 在纠正 DNA 之前先将其切割。虽然这纠正了突变的 DNA 片段，但它也会对基因组中的其他区域造成损害。“在我们的研究中，prime 编辑被证明是比传统 CRISPR/Cas9 更安全的技术。它可以构建新的 DNA 片段，而不会对 DNA 的其他地方造成损害。这使得该技术有望应用于患者，”该出版物的第一作者 Maarten Geurts 说。

肿胀

导致 CF 的突变位于 CFTR 通道中，该通道存在于包括肺在内的各种器官的细胞中。由于突变，通道不能正常工作，留下覆盖细胞的粘液层水太少：粘液变得粘稠。添加一种叫做毛喉素的物质会导致健康的类器官膨胀，但这不会发生在 CFTR 通道突变的类器官中。“我们对突变应用了主要编辑，之后处理过的类器官表现出与健康类器官相同的反应：它们变得肿胀。这为我们提供了证据，证明我们的技术有效并取代了突变的 DNA，”Geurts 解释说。

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