强大的基于 RNA 的技术可以帮助塑造治疗性抗体的未来

使用抗体治疗疾病是 21 世纪初医学的伟大成功故事之一。美国最畅销的十种药品中已有五种是抗体产品。但抗体是大而复杂的蛋白质，制造成本可能很高。现在，由宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的科学家领导的团队在动物模型中展示了一种提供更安全、更具成本效益的治疗抗体的新方法。该技术涉及注射信使 RNA (mRNA)，即细胞用来制造蛋白质的“蓝图”分子。 mRNA 分子被体内细胞吸收，然后成为制造由 mRNA 编码的治疗蛋白(在本例中为抗体蛋白)的工厂。

这些 mRNA 经过修饰，因此可以轻松进入细胞，并且不会激活导致不良事件的炎症分子。研究人员此前已经证明，他们可以使用这种方法在实验动物体内制造激素和其他蛋白质。在今天《自然通讯》杂志上报道的这项新研究中，宾夕法尼亚大学领导的团队证明，mRNA 方法可用于在小鼠体内制造抗体蛋白，足以为小鼠提供类似于疫苗的小剂量的艾滋病毒保护。

“我们证明，与抗体蛋白本身相比，你可以给予 1/40 剂量的 mRNA，并在暴露于病毒时完全保护小鼠免受 HIV 感染，”资深作者、医学博士、博士、教授、博士生 Drew Weissman 说。传染性疾病。 “这种抗 HIV 抗体的临床试验已经在进行中，但我们认为我们的 mRNA 方法原则上可以成为这种抗体疗法和其他抗体疗法的非常有效的替代方案。”

将 mRNA 注射到患者体内以在其细胞中制造治疗性蛋白质的基本想法已经存在很长时间了，但普通 mRNA 并不适合这种应用。注射标准 mRNA 后，酶和免疫系统倾向于将其视为入侵病毒，并产生炎症蛋白和反应，可能使患者生病以及其他不良事件。

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