蛋白质折叠和疾病治疗的新见解

虽然我们通常认为疾病是由异物(细菌或病毒)引起的，但影响人类的数百种疾病是由细胞蛋白质生产错误引起的。由马萨诸塞大学阿默斯特分校领导的一个研究小组最近利用尖端技术的力量，包括一种称为糖蛋白组学的创新技术，来解锁基于碳水化合物的代码，该代码控制某些类别的蛋白质如何将自身形成为必要的复杂形状。让我们保持健康。

揭开丝氨酸蛋白酶抑制剂的谜团

这项发表在《分子细胞》杂志上的研究探索了丝氨酸蛋白酶抑制剂家族的成员，该家族与许多疾病有关。该研究首次调查了丝氨酸蛋白酶抑制剂上碳水化合物的位置和组成如何确保它们正确折叠。当细胞对蛋白质折叠的监督出现问题时，可能会导致严重的疾病，从肺气肿、囊性纤维化到阿尔茨海默病。识别负责高保真折叠和质量控制的糖代码可能是针对许多疾病的药物治疗的一种有前途的方法。

DNA 及其他：了解蛋白质折叠

科学家们曾经认为，控制生命的唯一密码是DNA，一切都由 DNA 的四个构建模块(A、C、G 和 T)如何组合和重组来控制。但近几十年来，人们已经清楚地认识到还有其他代码在起作用，特别是在构建复杂折叠的分泌蛋白方面，这些蛋白是在人类细胞的蛋白质工厂——内质网(ER)——一个膜封闭的隔室中产生的。蛋白质折叠开始。

大约 7,000 种不同的蛋白质(占人体所有蛋白质的三分之一)在内质网中成熟。分泌的蛋白质——统称为“分泌组”——负责从我们身体的酶到免疫和消化系统的一切，并且必须正确形成才能使人体正常运作。

分子伴侣在蛋白质折叠中的作用

称为“伴侣”的特殊分子有助于将蛋白质折叠成最终形状。它们还有助于识别折叠不完全正确的蛋白质，为它们的重新折叠提供额外的帮助，或者，如果它们无可救药地错误折叠，则在它们造成损害之前瞄准它们进行破坏。然而，作为细胞质量控制部门一部分的伴侣系统本身有时会出现故障，一旦出现故障，结果可能对我们的健康造成灾难性的后果。

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