FDA批准首个雷特综合征治疗方法

DAYBUE是第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。“今天对于雷特社区和阿卡迪亚来说是一个重要的里程碑。作为FDA批准的第一个用于治疗Rett综合征的药物，DAYBUE现在有可能为患者及其家人的生活带来有意义的改变，因为他们缺乏治疗Rett综合征引起的各种令人衰弱的症状的选择。”阿卡迪亚首席执行官史蒂夫戴维斯说。“我们感谢所有Rett综合征患者、护理人员、临床研究人员和我们的员工，他们为实现今天的目标做出了贡献，并期待尽快将DAYBUE带给患者。”

Rett综合征是一种复杂、罕见的神经发育障碍，通常由MECP2基因的基因突变引起。其特点是6至18个月大之前有一段正常发育期，随后出现显着的发育退化，丧失获得的沟通技能和有目的的手部使用能力。雷特综合征的症状还可能包括手部刻板印象的发展，例如扭手和拍手，以及步态异常。据信，雷特综合征在美国影响6,000至9,000名患者，美国确诊患者人数约为4,500名。

FDA对DAYBUE的批准得到了关键III期LAVENDER研究结果的支持，该研究评估了曲细奈肽与安慰剂在187名5至20岁Rett综合征女性患者中的疗效和安全性。在该研究中，与安慰剂相比，DAYBUE治疗在两个共同主要疗效终点上显示出统计上显着的改善，这是通过Rett综合征行为问卷(RSBQ)总分(p=0.018)和临床总体印象相对于基线的变化来衡量的。第12周时的改善(CGI-I)量表评分(p=0.003)。RSBQ是一项护理人员评估，评估雷特综合征的一系列症状，包括发声、面部表情、眼神、手部动作(或刻板印象)、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪。CGI-I是对患者是否有所改善或恶化的全球医生评估。在该研究中，最常见的副作用是腹泻(82%)和呕吐(2​​9%)。

国际雷特综合症基金会首席执行官梅丽莎·肯尼迪(MelissaKennedy)表示：“对于雷特综合症社区来说，这是历史性的一天，对于热切等待批准治疗这种疾病的患者和护理人员来说，这是一个有意义的时刻。”

曲芬肽的新药申请于2022年9月被FDA接受备案和审查。该公司预计DAYBUE将于2023年4月底上市。

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