selpercatinib 临床试验显示对非小细胞肺癌患者有强烈反应

一个国际研究小组发现，selpercatinib 是一种精确靶向由 RET 基因突变或改变驱动的癌症的药物，可有效缩小非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的肿瘤，大多数患者的生存期更长。超过一年没有疾病进展。在甲状腺癌中也观察到了活性，研究结果最近连续发表在高影响因子期刊《新英格兰医学杂志》上的两篇论文中。

非小细胞肺癌占所有肺癌的80%以上。从未吸烟者患肺癌的病例通常是非小细胞肺癌。这种疾病影响的女性多于男性。非小细胞肺癌的标准治疗是手术、化疗和放疗的结合，没有靶向治疗选择。晚期非小细胞肺癌患者预后较差，中位总生存期为12个月。

Selpercatinib 对既往未接受过抗癌药物治疗的患者以及接受其他药物治疗后疾病进展的患者均有效。1-2 期试验的结果构成了美国 FDA 于 2020 年 5 月批准 selpercatinib 的基础，用于 a) 患有转移性 RET 驱动的非小细胞肺癌的成人，b) 患有晚期或以上癌症的成人和 12 岁及以上儿童需要全身治疗的转移性 RET 突变甲状腺髓样癌，以及 c) 12 岁及以上患有对放射性碘耐药的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌且需要全身治疗的患者。Selpercatinib 是同类药物中第一个获得批准的药物，专门针对由 RET 基因突变或改变引起的癌症。

患有 RET 相关癌症的患者通常接受针对 RET 和许多不同类型癌症中常见的多种其他酶的药物治疗。然而，目前批准用于治疗的多激酶抑制剂具有副作用，限制了它们在 RET 驱动的癌症患者中的使用。selpercatinib 最常见的副作用是高血压、肝酶水平升高、钠水平降低和白细胞计数低，所有这些副作用都是可以控制的。参与试验的 531 名患者中，只有 12 名因副作用而不得不停止。

该研究的共同第一作者、新加坡国家癌症中心肿瘤内科高级顾问、临床试验和流行病学部门副主任 Daniel Tan 临床副教授表示：“试验表明靶向治疗具有良好的疗效，强、持续的缓解率和较少的副作用，也证明了分子谱分析的重要性，新加坡国家癌症中心对所有肺癌患者实施了RET基因的常规检测，使这组患者能够从靶向治疗中受益。治疗。”

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