工程衣壳可有效地将基因递送至眼睛

合理的设计方法创造了腺相关病毒(AAV)衣壳的新变体。它们改善了小鼠视网膜和角膜的转导特性。正如同行评审期刊《人类基因治疗》中所报道的。

这些变体的有效基因传递在非人类灵长类动物组织中得到证实。“这里描述的衣壳修饰的 AAV2 和 AAV5 变体具有新颖的属性，将增加它们在一系列人类眼部疾病的 基因治疗中的潜在用途的功效和特异性，”赛诺菲的 Catherine O'Riordan 和合著者说。

“AAV 衣壳的结构域已成为许多基因治疗载体的基本构建模块。O'Riordan 博士及其同事的工作利用结构生物学的新时代，智能地重新设计这些构建模块，而不是依赖经验《人类基因治疗》主编、医学教育西莉亚和艾萨克·海达克教授、院长、教务长兼执行副教授 Terence R. Flotte 医学博士表示，这种合理的设计方法为该领域带来了巨大的前景。马萨诸塞大学医学院院长。

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