基因疗法靶向视网膜内部以对抗失明

对神经退行性疾病 CLN3 Batten 病小鼠模型进行内视网膜基因治疗可预防失明。据同行评审期刊《人类基因治疗》报道，腺相关病毒 (AAV) 介导的人类 CLN3 基因表达导致双极细胞显着存活并保留视网膜功能。

巴顿病是一组致命的遗传性溶酶体贮积症，主要影响儿童。最常见的形式是 CLN3 疾病，目前无法治愈。视网膜变性和由此导致的视力丧失是症状之一。

伦敦大学学院眼科研究所的 Robin Ali 和合著者指出，“人类 CLN3 的双极细胞特异性表达可以挽救 Cln3 缺陷小鼠的视网膜表型。”他们表明 Cln3 缺陷小鼠的视网膜内部功能下降因杆状双极细胞死亡而

《人类基因治疗》主编TerenceR.Flotte医学博士、Celia 和马萨诸塞大学医学院医学教育教授、院长、教务长兼常务副校长艾萨克·海达克 (Isaac Haidak)。“因此，旨在纠正视网膜缺陷的疗法可能在未来这些患者的护理中非常重要。”

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