CRISPR 研究确定了许多有前途的多发性骨髓瘤治疗靶点

Dana-Farber 癌症研究所的新研究确定了 116 个基因是多发性骨髓瘤的关键分子弱点。这些基因中的大多数是发现这种疾病新疗法的潜在线​​索。该研究发表在《自然癌症》杂志上。

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，它会影响浆细胞，即体内产生抗体的细胞。为了确定线索，研究小组研究了来自多发性骨髓瘤和大量非多发性骨髓瘤肿瘤类型的细胞系。他们使用 CRISPR 在每个细胞系中一个一个地禁用基因，他们确定了对多发性骨髓瘤细胞存活至关重要但对其他谱系的癌细胞不那么重要的基因。

虽然这些发现指出了骨髓瘤治疗的一系列潜在目标，但它们也提出了一种不同的一般靶向治疗方法——一种治疗针对那些独特的功能弱点，这些弱点将一种癌症与所有其他类型的癌症区分开来，无论这些漏洞是否是由基因突变引起的。

“找到这么多新的和未被充分认识的候选靶标是非常令人兴奋的，”领导这项研究的丹娜—法伯癌症研究所研究员、医学博士 Constantine Mitsiades 说。“我们正在积极努力确定多发性骨髓瘤的新治疗干预措施可以针对其中哪些。”

定义将一种癌症类型与其他癌症类型区分开来的功能弱点

近二十年来，寻找候选药物靶点的主要方法开始于寻找与某种癌症相关的突变或过表达基因，与其各自的正常细胞相比。这些技术导致了使许多患者受益的靶向癌症治疗。

然而，在这项研究中，研究人员试图确定将骨髓瘤与其他癌症区分开来的独特功能弱点——不需要突变或改变。

“这项研究强调了基因对骨髓瘤细胞的选择性至关重要，”Mitsiades 说。“如果关闭一个基因会对多发性骨髓瘤细胞造成重大损害，但不会对所有或大多数其他细胞类型造成严重损害，那么我们就发现了一些重要的东西。”

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