治疗罕见白血病的新型靶向药物

已经开发出靶向药物来辅助化疗治疗癌症。这些药物只影响癌细胞，而不会影响健康细胞。Venetoclax 是一种用于治疗急性髓性白血病 (AML) 的新型靶向治疗选择。Venetoclax 最近在芬兰获得了上市许可。

Venetoclax 通过使癌细胞对程序性细胞死亡敏感来发挥作用。然而，一项新的研究表明，venetoclax 似乎对红细胞和巨核细胞白血病无效，这两种罕见的疾病亚型难以治疗。在这些白血病类型中，恶性细胞类似于产生红细胞或血小板的造血干细胞。目前，这些患者可用的治疗方案很少。

这项由赫尔辛基大学、HUS 综合癌症中心和哥本哈根大学开展的研究确定了一种新的靶向药物，它可能在未来为患有这些疾病亚型的患者提供治疗选择。该研究于 12 月发表在《血液》杂志上。

需要进一步研究

在实验室中，研究人员筛选了多种药物制剂，这些药物制剂可能对红系或巨核细胞白血病细胞特别有效。

在分析的 500 多种药物中，BCL-XL 蛋白抑制剂尤其能有效杀死从这些类型的白血病中分离出的癌细胞。BCL-XL 蛋白与维奈托克 (venetoclax) 的靶标 BCL-2具有相似的防止细胞被驱动至程序性细胞死亡的功能。目前，BCL-XL 抑制剂尚未用于治疗患者，但目前正在临床试验中研究其疗效和安全性。

“venetoclax 的引入显着改善了 AML 患者的预后。然而，我们的研究表明，venetoclax 不太可能对我们关注的 AML 亚型发挥最佳作用。然而，这一发现应该在更大的患者数据集中得到验证，”医师说-科学家 Olli Dufva。

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