基因编辑的新平台可能会改变基于 CRISPR 的疗法的格局

西北大学的一组研究人员设计了一个新的基因编辑平台，可以为未来近乎无限的基于 CRISPR 的治疗库的应用提供信息。

通过化学设计和合成，该团队将获得诺贝尔奖的技术与在他们自己的实验室中诞生的治疗技术结合在一起，以克服 CRISPR 的一个关键限制。具体来说，这项开创性的工作提供了一个系统来提供生成基因编辑机器所需的货物，称为 CRISPR-Cas9。该团队开发了一种将 Cas-9 蛋白转化为球形核酸(SNA) 的方法，并根据需要为其装载关键成分，以访问广泛的组织和细胞类型，以及基因编辑所需的细胞内隔室。

该研究于今天发表在美国化学学会期刊上的一篇题为“CRISPR 球形核酸”的论文中，并展示了 CRISPR SNA 如何穿过细胞膜进入细胞核，同时保留生物活性和基因编辑能力。

这项工作建立在纳米技术先驱 Chad A. Mirkin 领导该研究的 25 年努力的基础上，旨在揭示 SNA 的特性以及将它们与众所周知的线性表亲(生命蓝图)区分开来的因素。Mirkin 因发明 SNA 而闻名，这种结构通常由球形纳米颗粒组成，上面密布着 DNA 或 RNA，赋予它们与自然界中发现的核酸形式截然不同的化学和物理特性。

Mirkin 是西北大学温伯格文理学院的 George B. Rathmann 化学教授和国际纳米技术研究所所长。Mirkin 还是 McCormick 工程学院的化学和生物工程、生物医学工程和材料科学与工程教授，以及西北大学 Feinberg 医学院的医学教授。

存在许多类别的 SNA，其核心和外壳具有不同的化学成分和大小，目前正在六项人体临床试验中评估 SNA 作为有效的治疗方法，包括治疗多形性胶质母细胞瘤(脑癌)和各种皮肤癌等使人衰弱的疾病.

这些新颖的纳米结构为研究人员提供了一条途径，通过显着扩展 CRISPR 机器可以传递到的细胞和组织的类型来扩大 CRISPR 的应用范围。我们已经知道 SNA 提供了对皮肤、大脑、眼睛、免疫系统、胃肠道、心脏和肺的特权访问。当这种类型的访问与过去 25 年生物医学科学中最重要的创新之一相结合时，好事就会随之而来。”

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