基因疗法可以对抗唐氏综合症儿童的白血病

患有唐氏综合症 (DS) 的儿童患白血病的可能性要高出 20 倍。他们不仅更有可能患上这种疾病，而且他们的复发率更高，更有可能经历化疗的负面副作用，并且存活率更低。

我们不知道为什么，但在 21 号染色体上发现的基因被认为发挥了作用——对 DS 患者特别重要。

大多数人的每个细胞都有 46 条染色体，而 DS 患者有 47 条染色体，这要归功于额外的 21 号染色体。

“在所有唐氏综合症患者中，21 号染色体上的 HMGN1 基因都较高，”博士后研究员 Elyse Page 说，他使用基因编辑方法来探索该基因在白血病发展中的作用。

先前对小鼠的研究表明，“关闭”HMGN1 显着降低了白血病并提高了存活率。

研究结果表明了新疗法的可能目标。

“通过敲除这个基因，我们可以看到白血病对身体的伤害更低，存活率更高，化疗的副作用更少，”Elyse 说。

“我们可以用可用的药物关闭这些基因，并有可能为患者创造个性化疗法，以减少DS 患者目前经历的一些化学疗法的毒性因素。”

重新利用已经可用于治疗其他疾病的有效药物可以缩短从实验室到临床的周转时间，因为它们的安全性和副作用已经过研究。

与国家机构合作，Elyse 的研究结果将在澳大利亚各地的白血病患者中得到证实，以建立个性化治疗的临床试验。

　　免责声明：本文由用户上传，与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考，并不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担。 如有侵权请联系删除！