CRISPR 基因组编辑已成为删除或改变 DNA 序列并研究由此产生的影响的强大工具。现在，格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校 (UCSF) 的研究人员已经采用 CRISPR-Cas9 系统来强制激活人类免疫细胞中的基因，而不是对其进行编辑。这种被称为 CRISPRa 的方法让他们比以前更彻底、更快速地发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。
“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法研究，”格莱斯顿-加州大学旧金山分校基因组免疫学研究所所长、新研究的资深作者 Alex Marson 医学博士说。“这些 CRISPRa 实验创造了一个罗塞塔石碑，用于了解哪些基因对免疫细胞的每一项功能都很重要。反过来，这将使我们对如何通过基因改变免疫细胞，使其成为癌症和自身免疫性疾病的治疗方法有了新的认识。”
这项发表在《科学》杂志上的研究首次成功地在原代人类细胞中大规模使用 CRISPRa，这些原代细胞是直接从人身上分离出来的细胞。
科学家们激活了不同细胞基因组中的每个基因，使他们能够并行测试近 20,000 个基因。这使他们能够快速了解哪些基因提供了最强大的杠杆来重新编程细胞功能的规则，最终可能导致更强大的免疫疗法。
一种新型 CRISPR
CRISPR-Cas9 基因组编辑系统通常依赖于通常被描述为“分子剪刀”的 Cas9 蛋白在基因组的所需位置切割 DNA。
近年来，Marson 和他的同事们使用 CRISPR 的靶向剪刀从各种类型的人类免疫细胞中选择性地去除(或“敲除”)基因，包括调节性 T 细胞和单核细胞。他们的结果已经开始阐明如何设计免疫细胞以更有效地抵抗感染、炎症或癌症。但他的团队知道他们仍然缺少故事的一部分。
“敲除基因非常有助于了解免疫细胞功能的基础知识，但仅敲除的方法可能会错过精确定位一些真正关键的基因，”马森实验室的博士后学者 Zachary Steinhart 博士说。新论文的共同第一作者。
特别是，敲除一个基因并不能告诉你如果你让这个基因更活跃会发生什么。
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