科学家使用CRISPR激活方法揭示免疫细胞功能的罗塞塔石碑

CRISPR 基因组编辑已成为删除或改变 DNA 序列并研究由此产生的影响的强大工具。现在，格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校 (UCSF) 的研究人员已经采用 CRISPR-Cas9 系统来强制激活人类免疫细胞中的基因，而不是对其进行编辑。这种被称为 CRISPRa 的方法让他们比以前更彻底、更快速地发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。

“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法研究，”格莱斯顿-加州大学旧金山分校基因组免疫学研究所所长、新研究的资深作者 Alex Marson 医学博士说。“这些 CRISPRa 实验创造了一个罗塞塔石碑，用于了解哪些基因对免疫细胞的每一项功能都很重要。反过来，这将使我们对如何通过基因改变免疫细胞，使其成为癌症和自身免疫性疾病的治疗方法有了新的认识。”

这项发表在《科学》杂志上的研究首次成功地在原代人类细胞中大规模使用 CRISPRa，这些原代细胞是直接从人身上分离出来的细胞。

科学家们激活了不同细胞基因组中的每个基因，使他们能够并行测试近 20,000 个基因。这使他们能够快速了解​​哪些基因提供了最强大的杠杆来重新编程细胞功能的规则，最终可能导致更强大的免疫疗法。

一种新型 CRISPR

CRISPR-Cas9 基因组编辑系统通常依赖于通常被描述为“分子剪刀”的 Cas9 蛋白在基因组的所需位置切割 DNA。

近年来，Marson 和他的同事们使用 CRISPR 的靶向剪刀从各种类型的人类免疫细胞中选择性地去除(或“敲除”)基因，包括调节性 T 细胞和单核细胞。他们的结果已经开始阐明如何设计免疫细胞以更有效地抵抗感染、炎症或癌症。但他的团队知道他们仍然缺少故事的一部分。

“敲除基因非常有助于了解免疫细胞功能的基础知识，但仅敲除的方法可能会错过精确定位一些真正关键的基因，”马森实验室的博士后学者 Zachary Steinhart 博士说。新论文的共同第一作者。

特别是，敲除一个基因并不能告诉你如果你让这个基因更活跃会发生什么。

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