微生物组研究有助于探索遗传性疾病的治疗方法

一项合作在肠道细菌中鉴定出了新的 CRISPR-Cas9 分子，该分子可能具有通过视网膜下注射治疗遗传性疾病(例如色素性视网膜炎)的临床潜力。特伦托大学细胞、计算和综合生物学系的 Anna Cereseto 和 Nicola Segata 联手，结合他们的专业知识，开发治疗遗传性疾病的新疗法。

Anna Cereseto 和 Nicola Segata 作为通讯作者和高级作者的一项研究已发表在《自然通讯》上。

世界各地的研究人员正在研究基因组疗法，以寻找遗传性疾病的新疗法。使用CRISPR-Cas9系统进行基因组编辑是基于Cas9蛋白的使用，它的工作原理就像一把分子剪刀，可以通过编程对基因组进行特定修改，以剪切或替换有害的DNA序列，纠正导致基因突变的基因。疾病。

这项生物技术于 2012 年在美国被发现，并已导致一种获批的治疗方法，即治疗镰状细胞病的药物。

现在，特伦托大学进行的这项研究使基因组研究向前迈进了一步。

“与其他 CRISPR-Cas9 方法相比，我们发现的方法精确、有效，而且更紧凑。正如我们在视网膜中的实验所证明的那样，这种新的 CRISPR-Cas9 分子将更容易地输送到必须接受治疗的器官。 Anna Cereseto 说，她自 2018 年以来随着 evoCas9 的开发一直参与基因组编辑器的研究。

扩大 CRISPR-Cas 工具的范围对于加快遗传疾病疗法的开发是必要的。这可以通过修改天然酶来实现，就像 evoCas9 的情况一样，但发现已经进化的可以发挥作用的酶具有巨大的优势。

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