新药跨越血脑屏障减缓亨廷顿病的进展 甚至逆转症状

魏茨曼研究所的科学家发现了两种小分子，可以穿过小鼠的血脑屏障，减缓甚至逆转无法治愈的亨廷顿舞蹈症的影响。

人脑是一个戒备森严的控制中心。它的血管系统被密集的细胞屏障包围，阻止大多数物质进出。这种强化的结构可以保护大脑，但它也可以阻止大脑在需要时获得帮助——例如，在神经退行性疾病的情况下。

在发表在《EMBO 分子医学》上的一项新研究中，魏茨曼科学研究所的 Rivka Dikstein 教授和她的团队发现了两种小分子，它们能够穿透血脑屏障并降低导致亨廷顿病的缺陷蛋白质的水平，一种无法治愈的神经退行性疾病。这些新药不仅减缓了小鼠模型中疾病的进展，甚至还逆转了一些症状。

亨廷顿舞蹈症的体征和症状(轻微的不自主运动、全身笨拙和焦虑增加)最常见于 40 岁左右。这种疾病会随着时间的推移而发展，并不可避免地导致死亡。它是由亨廷顿基因中的 DNA 片段过度重复(36 次或更多)引起的。

患有亨廷顿舞蹈症的人通常有一个亨廷顿基因的工作副本和一个有缺陷的副本，这会导致产生有缺陷的蛋白质，这些蛋白质粘在一起，在大脑中形成有毒残留物。这种残留物会以多种方式积累并损害大脑，引起炎症，阻碍对神经细胞生存至关重要的基因表达，并损害称为线粒体的细胞发电站。

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