科学家发现了一种治疗杜氏肌营养不良症的新方法

桑福德伯纳姆普雷比斯医学发现研究所、圣卢西亚基金会和罗马天主教大学的科学家们表明，通过药理学(药物)纠正营养不良的肌肉中释放的细胞外囊泡的含量，可以恢复肌肉再生的能力并防止肌肉疤痕(纤维化)。这项发表在EMBO Reports上的研究揭示了一种治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的有前途的新治疗方法，这是一种无法治愈的肌肉萎缩疾病，对再生医学领域具有深远的影响。

“我们的研究表明，细胞外囊泡是生物活性介质，可以转移药物(在本例中为 HDAC 抑制剂 (HDACi))的益处来治疗 DMD，”Sanford Burnham Prebys 发育、衰老和再生项目教授、该研究的共同通讯作者 Pier Lorenzo Puri 医学博士说。“我们在大约 20 年前发现了这种治疗的前景，并完成了所有的临床前工作，这导致了目前针对患有 DMD 的男孩的临床试验。然而，HDACi 的治疗潜力迄今为止因其全身不良反应而受到限制。”

在当前的临床试验中，由于存在不良副作用的风险，患有 DMD 的男孩接受次优剂量的 HDACi 治疗。科学家们希望细胞外囊泡可能提供一种无细胞、非免疫原性、可移植的工具，用于局部递送生物活性颗粒，将 HDACi 转移到营养不良的肌肉，从而克服长期高剂量使用引起的不良副作用。

Puri 说：“我们相信，这种使用药理学校正的细胞外囊泡的新方法可用于将 HDACi 等药物直接安全地输送到营养不良的肌肉，以获得有益的作用，否则只能在更高的有毒剂量下才能实现。”

细胞外囊泡是生物活性颗粒，这意味着它们对体内有影响。由于其治疗潜力，它们最近引起了生物医学界的极大关注。这些颗粒包含 DNA、RNA 或蛋白质形式的信息，并从一个细胞交换到另一个细胞。这些颗粒含量的改变会导致营养不良肌肉中细胞之间的错误通讯并改变它们的行为。在这项研究中，科学家们发现这些内容的改变可以被纠正，以恢复营养不良的肌肉细胞之间的生理通讯。

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