治疗及其时机是否会影响与遗传性神经肌肉疾病相关的成本

发表在Developmental Medicine & Child Neurology上的新研究表明，早期识别和治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者——一种以肌肉无力和消瘦为特征的遗传性疾病——可以降低与该疾病相关的总财务成本。

在对 149 名患者(93 名未治疗、42 名症状出现后接受治疗、14 名在早期诊断后接受治疗)的数据分析中，未治疗患者的总社会成本较低(由于接受治疗的患者的药物成本高)，但成本通过新生儿筛查确定的接受治疗的患者的发病率低于因出现症状而确定的接受治疗的患者。

“这些数据很重要，因为它们来自现实生活中的前瞻性收集。它们清楚地表明，只要做出补偿 SMA 治疗的决定，新生儿筛查就变得轻而易举——不仅因为它为患者提供了更好的未来，还因为它为纳税人节省了大量资金，”比利时列日大学和英国牛津大学的资深作者 Laurent Servais 博士说。“使用来自现实世界的这些数据，我们目前正在研究一种模型，该模型可以估计不同策略的生命周期成本。”

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