细胞治疗可减缓杜氏肌营养不良症患者的疾病

发表在国际同行评审期刊《柳叶刀》上的一项新研究显示，由 Smidt 心脏研究所执行主任开发的一种细胞疗法可以稳定杜氏肌营养不良症患者的虚弱肌肉(包括心肌)。

如果 HOPE-2 研究的成功在即将到来的多中心、随机、安慰剂对照的 HOPE-3 临床试验中得到复制，那么静脉内细胞疗法可能成为 FDA 批准的第一个治疗 Duchenne 晚期疾病患者的疗法。

“这种疗法的独特之处在于它解决了 Duchenne 患者的两个重要需求：身体运动和健康的心脏，”Cedars-Sinai 的 Smidt 心脏研究所执行主任、医学博士 Eduardo Marbán 说。 S. Siegel 家庭基金会特聘教授，该研究的作者和心脏球衍生细胞 (CDC) 的发明者，该细胞衍生自人类心脏组织的祖细胞，已用于多项临床试验。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性。它是由 X 染色体上的一个基因突变引起的，该基因干扰了一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的产生，这种蛋白质是肌肉需要发挥作用的。出生时带有这种突变的儿童全身肌肉无力。这使他们难以进行正常的活动，如跑步、跳跃、爬楼梯、坐下后站起来和骑自行车。当他们的心脏和呼吸器官的肌肉变弱时，他们也会病得很重。

杜氏肌营养不良症患者的预后不佳。大多数人在青少年时期就使用轮椅，而且通常不会活到 30 多岁。没有治愈这种疾病的方法。目前，唯一获得批准的药物治疗旨在延缓行走能力的丧失;对于病情较严重的患者，现在没有任何可用的药物，他们现在的人数超过了症状较轻的患者。

“HOPE-2 试验改变了肌营养不良症的游戏规则，”该试验的首席研究员、加州大学戴维斯分校的物理医学和康复教授兼儿科教授、医学博士 Craig M. McDonald 说，参与试验的几个站点之一。“我们第一次有一种治疗方法，可以显着减缓 Duchenne 患者的手臂功能丧失并保留心脏功能。这些细胞是静脉注射的，每年只注射 4 次，因此治疗对患者及其家人来说不是负担。 "

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