3月1日自适应平台试验希望更快地为患者带来新的治疗方法

神经病学年鉴中的一篇新论文描述了 HEALEY ALS 平台试验的方法、结构和启动——这是第一个针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的平台试验——旨在加速为患有该疾病的人开发有效和突破性的治疗方法。

“这项研究确实是第一个用于 ALS 药物开发的综合平台，其中中央基础设施在各种研究产品之间共享，每个产品都使用通用协议进行测试，并与共享的安慰剂队列进行比较，”第一作者和联合首席研究员说Sabrina Paganoni，医学博士，博士，马萨诸塞州总医院 (MGH) 神经临床研究所 (NCRI) 联合主任，麻省总医院 Healey & AMG Center for ALS 的医师科学家，哈佛大学 PM&R 助理教授医学院和斯波尔丁康复医院。“由于这种设计，参与这项试验的 ALS 患者有更大的机会接受积极治疗。”

在 Paganoni 和首席研究员 Merit Cudkowicz、医学博士、理学硕士、Sean M. Healey 和 AMG ALS 中心主任、MGH 神经病学主任和哈佛医学院神经病学 Julieanne Dorn 教授的领导下，HEALEY ALS 平台试验在全国 NEALS 联盟的 50 多个协调站点的网络中招募患者。该试验在持续的基础上同时评估几种治疗方法。

“该试验有几个重要的科学目标，因为我们正在收集许多新的生物标志物和结果测量，这不仅可以为整个 ALS 临床试验领域的试验提供更有效的读数，”Cudkowicz 说。“此外，我们正在创建一种方法，以确保来自不断增长的安慰剂队列的数据共享和样本共享，我们希望我们能够为我们对 ALS 背后的科学的理解做出贡献，并以协作的方式分享学习成果。”

目前，HEALEY ALS 平台试验已完成前四个试验组的注册，第五个研究产品的测试已经开始。“试验的一个重要特点是它将是常青树，这意味着我们打算始终为新参与者提供多种研究产品，”帕加诺尼说。该团队正在与更多的行业合作者合作，以在 2022 年创建新的治疗点，并计划在此之后建立更多的治疗点。

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