UTSW 二十多年的研究为首创药物铺平了道路

来自 UT 西南医学中心数十年基础研究的首创免疫调节药物已获得美国食品和药物管理局的批准，作为成人重症肌无力的一种新疗法。这种罕见的慢性自身免疫性疾病的特点是使人虚弱和可能危及生命的肌肉无力。

新药 efgartigimod alfa-fcab 是一种人类抗体的工程片段，可与称为新生儿 Fc 受体或 FcRn 的细胞表面受体结合。1990 年至 2015 年间，前 UTSW免疫学教授E. Sally Ward 博士领导的工作表征了该受体在调节免疫球蛋白 G (IgG) 抗体的水平和持久性方面的作用。2005 年，她的实验室描述了一种通过阻断 FcRn 活性来降低抗体水平的方法，随后证明了治疗抗体介导的自身免疫疾病的临床前概念验证。全球免疫学公司 argenx 已从 UTSW 获得了与该药物相关的独家专利权。

“这种 FcRn 抑制剂的开发源于我的团队在我在 UTSW 任教的几十年里一直从事的 FcRn 生物学基础工作，”现在是分子免疫学教授和转化免疫学主任的 Ward 博士说在英国南安普敦大学。“研究 FcRn 生物学中涉及的分子和细胞生物学过程及其对抗体分子的调节和转运，是我们在 UTSW 二十多年来的主要工作重点，从我在那里担任助理教授开始。”

导致最近 FDA 批准的临床试验发现，68% 的抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力患者对 efgartigimod 有反应，而服用安慰剂的患者只有 30%。该公司正在探索该试剂在 IgG 介导的其他条件下的可能用途。

Efgartigimod 代表了 Ward 博士在 UTSW 进行的基础研究基础上的第二次商业成功。这项工作还导致了可以延长治疗性抗体半衰期的技术，目前用于 FDA 批准的药物 ravulizumab 和两种针对 的抗体疗法，以及另一种正在开发的治疗呼吸道合胞病毒 (RSV) 的抗体)。

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