SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司，专注于为缺乏治疗的患者寻找和开发创新的治疗方案。最近，该公司宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。PD-0325901为口服小分子药物，可选择性抑制MEK1和MEK2。
孤儿药是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物，罕见病是发病率极低的一类疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指少于20万人的疾病。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励，包括临床开发的各种激励，如与临床试验费用相关的税收抵免、美国食品和药物管理局降低用户费用、美国食品和药物管理局在临床试验设计方面的援助，以及药物获准上市后的7年市场独占期。
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起，可影响儿童和成人。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白活性丧失，可能导致MAPK信号通路过度激活，细胞生长失控，形成肿瘤。NF 11是一种异质性疾病，通常导致丛状神经纤维瘤，这是一种疼痛和毁容的周围神经系统肿瘤。据估计，美国约有10万名NF1患者。
SpringWorks Therapeutics首席执行官Saqib Islam表示，NF1患者迫切需要有效的治疗药物。我们很高兴美国食品和药物管理局授予PD-0325901孤儿药地位，并承认这种药物在治疗NF1的潜力。我们准备于2019年上半年启动PD-0325901治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的IIb期临床研究，期待与FDA的密切合作。
值得一提的是，就在最近，FDA还授予SpringWorks公司口服小分子选择性-分泌酶抑制剂nirogacestat的快速通道地位，用于治疗患有进行性、不可切除、复发性或难治性硬纤维瘤病或深度纤维瘤病的成年患者。
2017年9月从辉瑞分离出来的先锋公司SpringWorks Therapeutics在A轮融资中获得1.03亿美元。公司的四大核心药物均来自辉瑞，包括尼罗加司他(PF-03084014)、MEK 1/2抑制剂PF-0325901和森尼亚卡普(PF-05416266)。
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