maralixibat治疗罕见胆汁淤积性肝病进入三期临床

Mirum制药公司最近宣布，已获得1.2亿美元的A系列融资，以支持其领先候选药物maralixibat在治疗罕见胆汁淤积性肝病方面的临床开发。

此外，Mirum还宣布已与Shire达成协议，获得开发和销售maralixibat的全球独家权利。Maralixibat是顶膜中钠离子依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)的口服抑制剂。根据协议，夏尔将获得预付款、米卢姆公司的股权以及潜在的未来销售里程碑和版税。目前，maralixibat正被开发用于治疗Alagille综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)，并正在研究其预防胆汁酸过度积累和控制与胆汁淤积性肝病(如ALGS和PFIC)相关的极度瘙痒的能力。

马拉利西巴特可能成为治疗这些疾病的一流口服药物。尽管该药物目前的开发集中在ALGS和PFIC的儿科适应症上，但也有可能将其开发用于胆汁淤积性肝病的其他儿科和成人适应症。迄今为止，已有230多名胆汁淤积患者接受了maralixibat治疗，并提供了广泛的安全数据集。

一项关于ALGS治疗的IIb期临床研究的48周数据分析表明，该研究已经达到主要终点。详细数据将在未来的医学会议上公布。Mirum计划在2019年开始maralixibat的三期临床开发。作为与Shire战略交易的一部分，Mirum还获得了volixibat的独家全球开发和商业化权，后者也是ASBT的抑制剂。

来源：mirum pharmaceuticals获得1.2亿美元的a系列融资，用于开发针对罕见肝病的3期现成maralixibat

原标题：肝病新药！Mirum公司获得1.2亿美元的A系列融资，推动创新药物马拉利沙巴特进入三期临床。

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