原发性高草酸尿症 1 (PH1) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肝脏过度产生草酸盐，导致进行性肾脏疾病。在 ILLUMINATE-C 3 期研究中，接受 lumasiran(一种用于治疗 PH1 以降低儿童和成人患者尿草酸盐水平的 RNAi 疗法)治疗的 PH1 和慢性肾病患者(包括血液透析患者)经历了血浆草酸盐的大量减少。“我们知道，高血浆草酸盐水平与严重且可能危及生命的并发症有关，包括草酸盐在这些患者的心脏、骨骼、皮肤和眼睛中沉积——这种情况称为全身性草酸盐中毒——导致多器官功能障碍，”主要作者、儿科肾脏病学家、医学博士 Mini Michael 说，贝勒医学院/德克萨斯儿童医院。“因此，在这项研究中看到的草酸盐水平下降是有希望的，我们希望将转化为改善的长期临床结果，包括草酸中毒，这是我们计划在 ILLUMINATE-C 延长期内进一步评估的事情。 ”ILLUMINATE-C，一项 Lumasiran 用于 1 型原发性高草酸尿症和 CKD 3b-5 期患者(包括血液透析患者)的单臂 3 期研究
IgA 肾病是肾功能衰竭的常见原因，尤其是在年轻人中，但迄今为止，尚未显示出特定的治疗方法可以预防重要的肾脏结局。IgA 肾病类固醇治疗评估全球 (TESTING) 研究评估了口服甲基强的松龙与安慰剂相比对 IgA 肾病患者主要肾脏结局和安全性的影响。总共有 503 名参与者被随机分配到甲基强的松龙 (257) 或安慰剂 (246)，其中 262 人被随机分配到全剂量(0.6-0.8 毫克/公斤/天，最大 48 毫克/天，持续 2 个月，然后以 8 毫克/天的速度断奶) /月)或安慰剂和 241 减少剂量(0.4 毫克/公斤/天，最大 32 毫克/天，4 毫克/天/月断奶)或安慰剂。平均随访 4.2 年，甲基强的松龙将主要结局(eGFR 下降 40% 或肾功能衰竭)的风险降低了 47%，将肾功能衰竭的风险降低了 41%。两种剂量均观察到风险降低。甲基强的松龙与安慰剂相比，严重不良事件的发生率更高(28 例对 7 例患者)，尤其是全剂量(22 例对 4 例)与减量剂量(6 例对 3 例)相比。“TESTING 试验表明，服用两种不同剂量的廉价口服类固醇 6 至 9 个月可降低发生重大肾脏事件和肾衰竭的风险。不良事件的风险，尤其是感染的风险，主要随着高剂量治疗而增加，这表明减少剂量治疗可以最好地平衡风险和收益，”新南威尔士大学 MBBS 博士、共同资深作者 Vlado Perkovic 说。 ， 在澳大利亚。两种剂量均观察到风险降低。甲基强的松龙与安慰剂相比，严重不良事件的发生率更高(28 例对 7 例患者)，尤其是全剂量(22 例对 4 例)与减量剂量(6 例对 3 例)相比。“TESTING 试验表明，服用两种不同剂量的廉价口服类固醇 6 至 9 个月可降低发生重大肾脏事件和肾衰竭的风险。不良事件的风险，尤其是感染的风险，主要随着高剂量治疗而增加，这表明减少剂量治疗可以最好地平衡风险和收益，”新南威尔士大学 MBBS 博士、共同资深作者 Vlado Perkovic 说。 ， 在澳大利亚。两种剂量均观察到风险降低。甲基强的松龙与安慰剂相比，严重不良事件发生率更高(28 例对 7 例患者)，尤其是全剂量(22 例对 4 例)与减量剂量(6 例对 3 例)相比。“TESTING 试验表明，服用两种不同剂量的廉价口服类固醇 6 至 9 个月可降低发生重大肾脏事件和肾衰竭的风险。不良事件的风险，尤其是感染的风险，主要随着高剂量治疗而增加，这表明减少剂量治疗可以最好地平衡风险和收益，”新南威尔士大学 MBBS 博士的共同资深作者 Vlado Perkovic 说。 ， 在澳大利亚。4) 与减少的剂量相比 (6 vs. 3)。“TESTING 试验表明，服用两种不同剂量的廉价口服类固醇 6 至 9 个月可降低发生重大肾脏事件和肾衰竭的风险。不良事件的风险，尤其是感染的风险，主要随着高剂量治疗而增加，这表明减少剂量治疗可以最好地平衡风险和收益，”新南威尔士大学 MBBS 博士、共同资深作者 Vlado Perkovic 说。 ， 在澳大利亚。4) 与减少的剂量相比 (6 vs. 3)。“TESTING 试验表明，服用两种不同剂量的廉价口服类固醇 6 至 9 个月可降低发生重大肾脏事件和肾衰竭的风险。不良事件的风险，尤其是感染的风险主要随着高剂量治疗而增加，这表明减少剂量治疗可以最好地平衡风险和收益，”共同通讯作者、新南威尔士大学 MBBS 博士 Vlado Perkovic 说。 ， 在澳大利亚。TESTING 研究：高风险 IgA 肾病中的类固醇与安慰剂
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