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USask的新研究有助于了解囊性纤维化

导读 萨斯卡通——萨斯喀彻温大学 (USask) 的研究人员希望对与囊性纤维化 (CF) 相关的细胞缺陷的新认识有助于为治疗这种疾病铺平道路。由博

萨斯卡通——萨斯喀彻温大学 (USask) 的研究人员希望对与囊性纤维化 (CF) 相关的细胞缺陷的新认识有助于为治疗这种疾病铺平道路。

由博士领导的医学院团队。Juan Ianowski (PhD) 和 Julian Tam (MD) 发现 CF 肺部的钠转运异常。隶属于呼吸研究中心的研究人员研究了 CF 的猪模型,并使用了一种专门的微电极技术,使他们能够以非常高的分辨率进行实验。他们发现小气道中钠吸收过多,这是以前未研究过的身体部位。

“准确了解 CF 肺病的细胞基础是开发治疗方法的先决条件,例如有可能治愈 CF 的基因疗法,”Tam 说。“CFTR 调节剂,例如 Trikafta,可以改善约 90% 患者的生活。我们的工作与 10% 无法从这些药物中受益的 CF 患者尤其相关。”

他们的研究结果于 10 月 5 日发表在备受推崇的《细胞报告》杂志上。

根据加拿大囊性纤维化,CF 是影响加拿大儿童和年轻人的最常见的致命遗传病。目前无法治愈这种因患者而异的症状,但主要影响肺部和消化系统。在加拿大出生的每 3,600 名儿童中,大约有 1 名患有 CF,当一个人收到两份缺陷基因拷贝时就会发生这种情况——父母双方各一份。

Ianowski 已经与 Tam 合作了大约六年,并且能够在他的诊所见到患有 CF 的人。他说,这增加了通过他在实验室进行的研究来创造适用结果的目的感和愿望。

“在这种情况下,我通过姓名了解患者并看到他们的挣扎,”Ianowski 说。“与朱利安的合作建立了一种有意义的伙伴关系,我们可以为彼此的工作提供信息和加强。”

Tam 和 Ianowski 指出了 USask 丰富的研究环境的力量,这使他们能够获得支持他们工作的兽医的专业知识。他们也感谢团队成员的重要贡献,如博士后研究员栾贤杰博士(PhD),他们在制定研究方案和收集数据方面发挥了至关重要的作用。

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