临床前研究显示系统性靶向治疗有望治疗罕见癌症

腹膜假粘液瘤是一种罕见且了解甚少的癌症，其特征是腹腔内粘蛋白逐渐积聚。主要治疗方法是手术和化疗，但疾病复发和复发后死亡的情况很常见。开发新的、更有效的治疗策略代表着尚未满足的临床需求。

临床前研究结果发表于《临床癌症研究》上，该研究由 Vall d'Hebron 肿瘤研究所 (VHIO) 干细胞和癌症小组的研究人员领导，该小组由 Héctor G. Palmer 领导，为系统性靶向治疗腹膜假粘液瘤患者铺平了道路，腹膜假粘液瘤是一种罕见的癌症，可用的治疗方案非常少。这项工作是与巴塞罗那 San Joan Despí Moises Broggi 医院的同事合作进行的。

研究人员构建了最大规模的腹膜假粘液瘤体外和体内患者来源的小鼠模型，并确定了 KRAS 和 BRAF 可用药靶点，以指导分子靶向治疗的选择。

作为概念验证，他们在这些临床前模型中研究了 BRAF 抑制剂恩科拉非尼的治疗效果。出现这些突变的患者(约占病例的 4%–8%)预后不良。研究人员观察到，使用恩科拉非尼治疗可显著降低肿瘤生长并延长其生存期。

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