CAR T 细胞疗法对于自身免疫性疾病似乎是可行且安全的

根据2 月 22 日《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，CD19 嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法似乎对患有不同自身免疫性疾病的患者可行、安全且有效。

德国埃尔兰根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学的 Fabian Müller 医学博士及其同事检查了患有严重系统性红斑狼疮 (SLE)、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者(分别为 8 名、3 名和 4 名患者)，这些患者接受了氟达拉滨和环磷酰胺预处理后单次输注 CD19 CAR T 细胞。

CAR T 细胞输注后两年内评估疗效，使用 SLE 缓解定义 (DORIS) 缓解标准、美国风湿病学会 - 欧洲抗风湿病联盟 (ACR-EULAR) 主要临床反应以及评分欧洲硬皮病试验和研究小组 (EUSTAR) 活动指数。

对患者进行中位随访 15 个月。B 细胞再生障碍的平均持续时间为 112 ± 47 天。研究人员发现，所有 SLE 患者均出现 DORIS 缓解，所有特发性炎性肌炎患者均出现 ACR-EULAR 主要临床缓解，所有系统性硬化症患者的 EUSTAR 活动指数评分均有所下降。所有患者均完全停止免疫抑制治疗。10 名患者出现 1 级细胞因子释放综合征。

作者写道：“尽管判断这些患者的自身免疫性疾病是否确实治愈还为时过早，但 CD19 CAR T 细胞至少似乎能够实现持续的无疾病和无药物缓解。”

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