发现可能有助于镰状细胞病的治疗

一个跨学科的国际研究小组发现了新的生物物理标记，可以帮助提高对镰状细胞病治疗的理解，这是开发更好的方法来治疗每年影响大约 80,000 至 100,000 美国人的遗传性血液疾病的一步。

卡内基梅隆大学校长、该研究的合著者 Subra Suresh 表示：“迫切需要可用于评估镰状细胞病治疗效果的患者特异性生物标志物。” “这项研究展示了工程和物理学中常用的技术如何帮助我们更好地了解镰状细胞病患者的红细胞对治疗的反应，这可能会改善诊断和治疗。”

来自卡内基梅隆大学、匹兹堡大学、麻省理工学院、佛罗里达大西洋大学、高丽大学、韩国科学技术院和哈佛大学的工程师、物理学家和临床医生的研究结果将于本周在线发表美国国家科学院院刊(PNAS)的早期版本。

患有镰状细胞病的人有一种异常形式的血红蛋白，这是一种在红细胞中发现的蛋白质，可将氧气输送到全身。正常的红细胞是灵活的圆盘，可以轻松弯曲和拉伸以流过身体狭窄的血管。在镰状细胞病中，异常的血红蛋白会形成纤维，导致血细胞在失去氧气时呈扁平的镰状形状并变硬。这种形状和硬度的变化导致红细胞卡在血管中，并阻止氧气输送到周围组织。这会导致贫血和极度疼痛，并影响身体组织和器官的健康。

目前，羟基脲是FDA唯一批准的治疗镰状细胞病的药物。该药物可减少红细胞镰状化，用于治疗疼痛并减少某些患者对输血的需求，但并非对所有患者都有效。研究人员对于药物发挥作用的机制存在分歧。一些人认为它的作用是重新激活胎儿血红蛋白，胎儿血红蛋白比导致镰刀状的异常血红蛋白更能输送氧气。其他人认为它的作用是增加红细胞的体积，降低镰状血红蛋白的浓度。

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