基因疗法能否为阿尔茨海默病带来突破

根据发表在《人类》杂志上的文章“阿尔茨海默病的基因治疗策略：概述”，将治疗性基因转移到阿尔茨海默病动物模型中的特定大脑区域，发现了多种潜在的治疗方法，值得考虑作为临床应用的候选方法。基因疗法。

该评论是《人类基因治疗》特刊的一部分，重点关注法国基因和细胞治疗研究的进展，由客座编辑 Nathalie Cartier 医学博士、巴黎 INSERM 研究主任兼欧洲基因与细胞学会主席领导治疗 (ESGCT) 和 Pierre Cordelier 博士，法国图卢兹 INSERM 高级研究员，法国细胞与基因治疗学会 (SFTCG) 主席。该特刊将于 3 月 9 日至 11 日在法国马赛举行的 SFTCG 会议上分发。

来自法国巴黎南大学、巴黎萨克雷大学、奥赛的 INSERM 的 Sandro Alves、Romain Fol 和 Nathalie Cartier 全面概述了正在开发的各种基因治疗方法，以针对与阿尔茨海默病相关的神经病理学变化。这些策略包括直接作用于淀粉样前体蛋白的代谢(涉及淀粉样斑块的形成)、增强神经保护、增加自噬相关蛋白的水平(涉及蛋白质更新和长寿蛋白的降解)、干预炎症途径，调节与脂质代谢相关的基因，并靶向载脂蛋白 E (APOE)，这是阿尔茨海默病的主要易感基因。

“阿尔茨海默病是 21 世纪医学面临的巨大挑战，随着婴儿潮一代的老龄化，它逐渐成为医疗保健和整个社会的巨大负担，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 教授说道马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院医学教育博士兼院长、教务长兼常务副校长。“基因疗法有潜力提供这个关键时刻所需的突破。”

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