消除或替换患者遗传密码中的错误可以治疗和治愈某些遗传病

遗传疾病会对遗传疾病的人造成毁灭性的后果。近年来，科学家们发现，有些人类遗传病可能可以通过基因编辑得到治疗，甚至可能治愈。基因编辑是一个人的 DNA 部分被改变的过程。通常与文字处理器或铅笔和橡皮擦相比，精确的基因编辑剂可以改变一个人的基因组部分，以纠正其 DNA 中的“拼写错误”或突变。

David Liu是哈佛大学自然科学教授。他共同创立了几家生物技术公司，包括 Prime Medicine、Beam Therapeutics、Editas Medicine、Chroma Medicine、Pairwise Plants、Exo Therapeutics、Resonance Medicine 和 Nvelop Therapeutics。刘和他的团队开创了碱基编辑和初始编辑，这两种创新的基因编辑方法可以精确改变一个人的遗传密码。

3 月，刘在佛罗里达州那不勒斯举行的 2023 年Imagine Solutions 会议上发表了演讲，介绍了基因编辑的工作原理、重要性以及他和他的团队迄今为止在该领域取得的进展。

什么是基因编辑，为什么科学家对开发和使用这种工具感兴趣?

基因编辑是一种技术，可以有目的地改变不同生物体(包括农作物和动物)的DNA中的基因。科学家们对开发和使用基因组编辑器很感兴趣，因为它们是研究生物学、治疗人类疾病和改善农业的强大工具。超过50 项使用基因编辑治疗各种疾病的临床试验正在进行中。

根据美国国家人类基因组研究所的数据，全世界约有 2.8 亿人患有罕见的遗传病。这些人中的大多数人几乎没有治疗选择，让他们听天由命。

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