科学家开发出 RNA 靶向策略来修复 ALS 和痴呆症的遗传原因

UF Scripps 生物医学研究中心的科学家们已经开发出一种潜在的药物来治疗肌萎缩侧索硬化和痴呆症的主要原因，该药物通过消除致病的 RNA 片段起作用。该化合物在实验室中恢复了神经元的健康，并拯救了患有这种疾病的小鼠。

本周的科学期刊《美国国家科学院院刊》描述了这种潜在的药物。首席发明人、UF Scripps 化学系主任 Matthew Disney 博士教授说，它被设计成药丸或注射剂。重要的是，实验表明该化合物足够小，可以穿过血脑屏障，这是其他方法未能清除的障碍，他说。

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 会逐渐破坏控制肌肉的神经元，导致肌肉流失加剧并最终导致死亡。该突变是遗传性 ALS 的主要原因，被称为“C9 开放阅读框 72”或 C9orf72。这种突变还会导致一种形式的额颞叶痴呆，这是一种导致大脑额叶和颞叶萎缩的脑部疾病，导致人格、行为和言语发生变化，最终导致死亡。

C9orf72 突变的特点是在 9 号染色体上扩展了六个遗传密码“字母”GGGGCC 的重复，可以复制 65 到数万次。当这种突变的 RNA 片段存在时，它会导致产生有毒蛋白质，这些蛋白质会使受影响的神经元生病并最终死亡。迪斯尼实验室开发的化合物以携带这些遗传指令的 RNA 为目标，从而防止有毒蛋白质在细胞中组装。

该化合物通过结合并利用自然细胞过程起作用，通过提醒细胞的降解机制将其作为废物处理，从而消除引起疾病的 RNA。”

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