试验表明 mavacamten 对近 80% 的肥厚型心肌病患者有效

克利夫兰诊所主导的临床试验结果表明，在症状严重的肥厚型心肌病患者中使用实验性药物可显着减少对侵入性手术的需求。

该试验评估了药物 mavacamten 是否可以用作心脏手术或酒精间隔消融的替代方法，这些疗法用于减少间隔增厚，即分隔心脏左右两侧的壁。

“VALOR-HCM 研究：肌球蛋白抑制作为阻塞性肥厚性心肌病手术肌切除术或酒精间隔消融术的替代方案”的结果今天在华盛顿特区举行的美国心脏病学会第 71 届年度科学会议的最新科学会议上发表

肥厚型心肌病是一种复杂类型的心脏病，会导致心肌增厚、左心室僵硬和二尖瓣改变。它影响了大约 600,000 至 150 万美国人，即 500 人中的一个，但其中许多患者在疾病进展之前未被确诊。

肥厚型心肌病的病因可能未知或归因于遗传、高血压或衰老，因此难以识别高危人群。症状包括胸痛、心悸、气短、疲劳和晕厥(昏厥)。大多数肥厚型心肌病患者发生心源性猝死的风险较低。然而，这种情况是 30 岁以下人群心源性猝死的最常见原因。

β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和抗心律失常药等药物通常用于治疗肥厚型心肌病的症状并预防进一步的并发症。有持续症状的患者也可能会接受间隔肌切除术，其中外科医生会切除少量增厚的间隔壁，以扩大从左心室到主动脉的流出道(血液路径)。另一种选择是酒精消融术，这是一种心导管插入术，将少量纯酒精注入隔膜，使其收缩至更正常的大小并扩大血流通道。

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