专注于自闭症和癫痫的新疗法

患有 Dravet 综合征的儿童是一种从婴儿期开始的严重癫痫症，通常会在他们的一生中经历癫痫发作。他们在癫痫(SUDEP)中处于突然意外死亡的高风险中，并且还可能发展为智力残疾和自闭症。可用的治疗通常无法改善这些症状。

现在，由医学博士 Lennart Mucke 领导的 Gladstone 研究所的一组科学家在《科学转化医学》杂志上报告了新发现，该发现可以指导开发更好的治疗 Dravet 综合征和相关疾病的策略。

研究人员之前在 Dravet 综合征小鼠模型中发现，在胚胎发育过程中从整个身体中遗传去除tau 蛋白可以减少癫痫、SUDEP 和自闭症样行为。在这项新研究中，他们确定了大脑中必须降低 tau 水平以避免这些问题的关键细胞类型。他们还表明，当干预推迟到出生后，降低 tau 对小鼠仍然有效。

“我们的研究结果为减少 tau 蛋白防止大脑异常过度兴奋的细胞机制提供了新的见解，”格莱斯顿神经疾病研究所所长 Mucke 说。“从治疗的角度来看，它们也令人鼓舞，因为在人类中，出生后开始治疗仍然比治疗子宫内的胚胎更可行。”

Tau 是一个很有前景的治疗靶点，不仅适用于 Dravet 综合征，而且适用于各种其他疾病，包括不同类型的癫痫和某些形式的自闭症，以及阿尔茨海默病和相关的神经退行性疾病。

精确定位关键的脑细胞

功能良好的大脑取决于兴奋性和抑制性神经元活动之间的正确平衡——前者刺激其他神经元的活动，而后者则抑制它。Dravet 综合征导致这些类型的细胞之间的不平衡，导致大脑网络中异常高且同步的活动，可表现为癫痫发作和其他症状。

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