IU医学院的临床试验改善了遗传性佝偻病的治疗

一项新的研究表明，与印第安纳大学医学院的研究人员合作开发的一种药物可以缓解罕见肌肉骨骼疾病的症状，比传统疗法更有效。研究结果发表在《柳叶刀》上。

x连锁低磷血症，或称XLH，是一种磷酸盐萎缩性疾病，可引起佝偻病和骨软化症，或骨软化症，可导致身材矮小、腿弯曲、牙齿脓肿和骨痛。这种罕见的遗传病每20，000人中就有一人患病。

研究人员在全球16个中心招募了61名1至12岁的儿童，包括美国、加拿大、英国、瑞典、澳大利亚、和韩国。这些儿童被随机分配接受布罗沙单抗，这是美国美国食品药品监督管理局于2018年4月批准的两周一次的注射，或者是每天数次口服磷酸盐和活性维生素D的常规治疗。主要结果是x光佝偻病的改善，这是由放射科医生评分的，他们不知道参与者属于哪个治疗组。

在对儿童进行了64周的观察后，经过40周的治疗，研究人员发现，接受Burosumab治疗的儿童中，72%的儿童佝偻病获得了很大的治愈，而传统治疗组只有6%的儿童获得了很大的治愈。Burosumab还导致腿部畸形、生长、6分钟内的距离测试和血清磷和活性维生素D水平的更大改善。

首席研究员、IU医学院医学副教授Erik Imel博士说：“这是第一项将Burosumab与传统疗法进行面对面比较的研究。“我们现在知道了Burosumab对传统治疗方法的益处。这些信息对于医生为XLH患者做出治疗决策非常重要。”

研究人员计划继续研究Burosumab的长期效果，包括治疗儿童对成人身高的影响，以及这种治疗是否会减少对足弓和腿部手术矫正的需求。

Burosumab阻断了一种名为成纤维细胞生长因子23的蛋白质，这是印第安纳大学医学院的研究人员首次发现的。Burosumab由Ultragenyx制药有限公司生产，Kyowa Hakko麒麟有限公司及其欧洲子公司Kyowa麒麟国际有限公司以Crysvita品牌共同销售。

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