美国犹他州盐湖城大学亨斯迈癌症研究所(HCI)的研究人员在实验室研究中发现，一种名为selinexor的实验药物可能会阻断骨髓纤维化细胞的关键生存途径。他们的研究发表在《美国癌症研究协会临床癌症研究中心》杂志上。基于这些发现，他们设计了一项现已在HCI开放的临床试验，以测试该药物在骨髓纤维化患者中的有效性(国家临床试验03627403)。
骨髓纤维化是一种罕见的癌症，它可以阻止骨髓产生健康的血细胞。预期寿命各不相同，但大多数患者在确诊后不会超过五年。HCI每年治疗大约25名新诊断的骨髓纤维化患者。
Srinivas Tantravahi，MBBS，MRCP，HCI医学科学家，美国大学医学助理教授，负责治疗骨髓纤维化患者，并表示这是一种非常衰弱的疾病。“本质上，这是骨髓衰竭。患者会出现严重的症状，包括脾肿大、贫血、腹痛、疲劳和生活质量差，”参与研究团队的Tantravahi说。“干细胞移植可以治愈这种疾病，但大多数被诊断为骨髓纤维化的患者年龄较大，或者身体不够健康，需要接受几周的手术。”
一种名为ruxolitinib的药物目前是骨髓纤维化患者的主要治疗方法，这些患者身体不够健康，无法接受干细胞移植。这种药物可以缩小脾脏，改善症状，提高生活质量，但通常不会降低恶性细胞的百分比。骨髓纤维化患者缺乏可用的治疗方法，这促使HCI的研究团队寻找新的治疗方法。“Ruxolitinib是一种很好的药物，但它的作用大多是短暂的。此外，到目前为止，对于那些身体不够健康的患者来说，没有其他选择来进行干细胞移植，”研究助理研究员燕博士说。在人机界面的迪宁格/奥黑尔实验室，也是这项研究的主要作者。
研究小组发现，骨髓纤维化细胞对阻断称为核转运的细胞过程非常敏感。Deininger/O'Hare实验室的经理Anthony Pomicter解释说，“我们的研究结果为治疗干预打开了一个新的窗口。巧合的是，这种特定机制的抑制剂selinexor正在进行一些血液学癌症的临床试验，现在将对骨髓纤维化患者进行特定的试验。”
研究人员致力于确定阻断核质运输过程是否会减缓骨髓纤维化细胞的生长。为了实现这一目标，他们产生了一只具有特定突变的小鼠，这种突变引起的症状与骨髓纤维化患者经历的症状非常相似。当这些小鼠用新测试的药物selinexor治疗时，它们的反应与用ruxolitinib治疗的小鼠一样好，重要的是，selinexor实际上似乎降低了恶性细胞的百分比。
基于这些发现，研究人员设计了一项新的临床试验来研究selinexor在骨髓纤维化患者中的有效性。赛尼洛尔治疗复发/难治性骨髓纤维化的临床试验已在HCI中开启。研究人员的目标是招募至少24名患者接受治疗，以便严格检查任何临床益处并监测副作用。如果这一早期试验显示出患者的积极结果，将计划进行更多涉及其他部分和更多患者的广泛研究。
医学博士、医学博士大四学生迈克尔迪宁格(Michael Deininger)表示：“将这样的研究从实验室推向床边——从实验室环境中的首次发现到世界上的首次临床试验——是对HCI独特环境的信任。大学跨学科研究主任和医学教授，本研究的资深作者。“骨髓纤维化是一种罕见的癌症，它让人们的生活苦不堪言。对于HCI等机构来说，继续推动各类癌症的发现，包括骨髓纤维化等罕见疾病的发现，是非常重要的，这样我们才能为患者带来更好的治疗选择。”
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