研究人员发现巨型噬菌体的CRISPR酶扩展了基因组编辑工具箱

Patrick Pausch、Jennifer Doudna及其同事的一项新研究表明，只有在巨大噬菌体中发现的一种新发现的超紧密CRISPR酶具有功能，这在CRISPR基因组编辑工具箱中提供了强大的新工具，包括因为它可以针对比Cas9和Cas12更广泛的遗传序列。

作者测试了它在人类和植物细胞中的目标扩增能力。鉴于其体积小，他们还提出，与其他CRISPR-Cas蛋白相比，Cas可以为细胞递送提供新的优势。尽管通常被称为基因工程的工具，但CRISPR-Cas系统为许多单细胞生物提供了针对病毒和质粒的适应性免疫。宿主体内的CRISPR RNA(crRNA)能够识别之前遇到的病毒中的DNA，与CRISPR或Cas酶破坏病毒有直接关系。尽管CRISPR-Cas系统几乎完全存在于细菌和古细菌的基因组中，并在其中运行，但最近在巨大的噬菌体-细菌病毒中发现了它们。

然而，这些系统是不同的。它们显然缺乏其他CRISPR-Cas系统中常见的Cas蛋白，但只有遗传上独特且异常小的Cas酶。在这里，Pausch、Doudna和他们的同事描述了噬菌体衍生的CRISPR-Cas系统的功能，并展示了其扩展CRISPR基因组编辑工具箱的潜力。Pausch等人，尽管其大小几乎是通常用于基因组编辑的Cas9和Cas12系统的一半。

结果表明，独特的生化CAS 功能齐全，仅用一个活性位点就能产生成熟的crRNA和切割外源DNA，是迄今发现的最紧凑的CRISPR-Cas系统。此外，作者还证明了Cas 在人类和植物基因组编辑中的成功应用。

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