基因组编辑治疗人类视网膜

2021年1月19日，纽约新罗谢尔-基因编辑疗法(包括CRISPR-Cas系统)提供了纠正导致遗传性视网膜(失明的主要原因)的突变的潜力。在同行评审杂志《人类基因治疗》中，重点介绍了基因编辑技术的进展、持续存在的安全问题以及克服这些挑战的策略。

“目前，这一领域发展迅速，许多竞争性基因编辑策略正在研究中，包括等位基因特异性敲除、碱基编辑、引物编辑和RNA编辑。每种方法在目标编辑中的平衡效率和偏离目标的风险不同，”牛津大学的薛指出。“在人类视网膜组织、器官样器官和身体中测试这些新开发的CRISPR技术，将有助于突出未来遗传性视网膜疾病最可行的治疗方法。”

本文介绍了基于CRISPR-Cas的基因组编辑的快速发展领域和目前扩展CRISPR-Cas9功能的策略的特点。还介绍了表观遗传编辑和视网膜基因编辑的风险，以及控制Cas9活性和提高安全性的开发方法。

“人眼是体内基因编辑的理想靶标。薛博士的评论为最新技术提供了极好的概述，”人类基因疗法主编、西莉亚医学教育教授Terence R. Flotte博士和麻省大学医学院教务长、教务长兼行政部长Isaac Haidak博士说。

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