细胞和基因疗法的管道有望修复帕金森受损的大脑

经过几十年的临床前开发，目前正在积极探索基于细胞和基因的帕金森病 (PD) 疗法。在《帕金森病杂志》的这份特别增刊“修复帕金森脑”中，专家强调了目前正在采取的一些策略来恢复失去的功能并替换 PD 大脑中丢失的部分，并特别强调了与翻译相关的挑战将先进的治疗方法转化为开创性的临床试验。

“脑部疾病的细胞和基因治疗酝酿已久，从1980年代和1990年代的第一个推测性想法和第一个探索性试验到世纪之交细胞和基因治疗领域的重大挫折，随后客座编辑 Anders Björklund, Ph.D., Bastiaan R. Bloem, MD, Ph.D., Patrik Brundin, MD, Ph.D. 和 Howard Federoff, MD, Ph.D. 解释说。 .D.

“细胞和基因治疗领域的复兴是由显着的技术发展推动的，这些发展使我们能够获得越来越强大的分子和遗传工具和技术。它开辟了治疗神经退行性疾病和 PD 的更精细的方法特别是，”美国密歇根州大急流城 Van Andel 研究所神经退行性科学系帕金森病中心医学博士、医学博士帕特里克·布伦丁 (Patrik Brundin) 指出。“通过生物技术行业的积极参与，有时与大型制药公司合作，这种发展在过去几年中获得了新的动力。”

该领域的开创性试验面临着与传统药物试验截然不同的监管和伦理挑战。在关于先进疗法临床试验之路的第一部分中，专家们回顾了早期临床试验的设计和实施所涉及的挑战;关于监管和安全要求的不同和互补的观点;以及首次人体试验的设计和启动。从研究者、科学家、伦理学家和患者的角度探讨伦理问题。包括患者对作为受试者参与长期延伸的苛刻试验的担忧，这些试验的结果和风险是不确定的。

包括细胞和基因治疗在内的先进治疗药物(ATMP)的使用，从研究者的角度和患者的角度进行了审查。Roger A. Barker, MBBS, Ph.D., 剑桥大学临床神经科学系;和 MRC-WT 剑桥干细胞研究所，英国剑桥，以及合著者指出，将 ATMP 用于 PD 患者的临床试验的研究人员在开始此类工作之前应该问自己两个关键问题：首先，你为什么要这样做，以及，其次，您是否了解使用该产品进行临床试验需要什么。“对于ATMP，向监管机构提交安全报告的要求更高，”巴克博士指出。“例如，在具有不同监管机构的国家之间进行试验时，必须有一个中央报告流程来捕获试验中的安全事件。

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